Regeneron Pharmaceuticals ला त्यांच्या Pasatru (garetosmab) या औषधाला अमेरिकेच्या FDA कडून दुर्मिळ हाडांच्या आजारावर उपचार म्हणून मान्यता मिळाली आहे. क्लिनिकल ट्रायल्समध्ये या औषधाने नवीन हाडांच्या विकृतींमध्ये **94%** घट दाखवली आहे. या मंजुरीमुळे कंपनीच्या दुर्मिळ रोगांवरील पोर्टफोलिओचा विस्तार झाला आहे.
FOP या दुर्मिळ आजारावर नवीन उपचार
Regeneron Pharmaceuticals ने 19 ऑगस्ट 2026 रोजी त्यांच्या मोनोक्लोनल अँटीबॉडी औषध Pasatru (garetosmab) साठी अमेरिकेच्या FDA कडून मंजुरी मिळवली आहे. हे औषध fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) या दुर्मिळ अनुवांशिक हाडांच्या आजाराने ग्रस्त असलेल्या प्रौढ रुग्णांवर उपचार करण्यासाठी वापरले जाईल. या आजारामुळे रुग्णांच्या शरीरातील मऊ ऊतींचे हळूहळू हाडात रूपांतर होते, ज्यामुळे एक दुसरे सांगाडे तयार होते आणि हालचाल मर्यादित होते, तसेच आयुर्मान कमी होते.
या बातमीनंतर Regeneron च्या शेअरमध्ये जवळपास 4% ची वाढ दिसून आली.
क्लिनिकल निकाल आणि बाजारातील प्रवेश
FDA ची मंजुरी फेज 3 OPTIMA ट्रायलच्या निकालांवर आधारित आहे. या ट्रायलमध्ये असे दिसून आले की Pasatru औषध Activin A नावाच्या प्रोटीनला प्रभावीपणे रोखते. FOP रुग्णांमध्ये या प्रोटीनमुळे हाडांची असामान्य वाढ होते. ट्रायलच्या निष्कर्षांनुसार, 3 mg/kg डोस घेणाऱ्या रुग्णांमध्ये 56 आठवड्यांमध्ये नवीन हेटेरोटॉपिक ऑसिफिकेशन (असामान्य हाडांच्या गाठी) मध्ये 94% घट झाली, तर 10 mg/kg डोस घेणाऱ्या रुग्णांमध्ये 90% घट दिसून आली. Pasatru आता FOP रुग्णांसाठी Ipsen च्या Sohonos नंतर दुसरे उपचार म्हणून उपलब्ध झाले आहे.
व्यावसायिक संदर्भ आणि धोके
जरी हे औषध एका अत्यंत दुर्मिळ स्थितीसाठी नवीन उपचार देत असले तरी, जगभरात अंदाजे 900 रुग्णच या आजाराने ग्रस्त आहेत. त्यामुळे, सामान्य आजारांच्या तुलनेत मोठ्या प्रमाणात महसूल मिळवण्याची क्षमता मर्यादित आहे. गुंतवणूकदारांनी हे देखील लक्षात घेणे आवश्यक आहे की कंपनीला यापूर्वी या औषध कार्यक्रमात आव्हानांचा सामना करावा लागला होता. Regeneron ने 2020 मध्ये पाच रुग्णांच्या मृत्यूंनंतर क्लिनिकल ट्रायल्स थांबवल्या होत्या. त्यानंतर कंपनीने जागतिक नियामकांशी (Regulators) समन्वय साधून या सुरक्षा चिंतांचे निराकरण केले, ज्यामुळे आजची यशस्वी ट्रायल शक्य झाली.
ट्रायलच्या इतिहासाव्यतिरिक्त, या औषधाचे संभाव्य दुष्परिणाम देखील आहेत, ज्यात संसर्ग, मुरुम, केसांच्या वाढीतील बदल आणि नाकातून रक्त येणे यांचा समावेश आहे. कोणत्याही विशेष औषधाप्रमाणे, दीर्घकालीन क्लिनिकल यशासाठी सुरक्षा निरीक्षण (Safety Monitoring) एक महत्त्वपूर्ण घटक राहील.
कंपनीसाठी पुढील वाटचाल
पुढील काळात, Regeneron यावर्षीच्या अखेरीस FOP असलेल्या बाल रुग्णांसाठी ट्रायल्स सुरू करण्याची योजना आखत आहे. विद्यमान उपचारांमधून बाजारातील हिस्सा मिळवण्याची कंपनीची क्षमता आणि अशा विशेष थेरपीसाठी नियामक आणि सुरक्षितता आवश्यकतांचे व्यवस्थापन हे व्यवसायासाठी महत्त्वाचे मुद्दे असतील.