हायदराबादस्थित बायोटेक कंपनी Helex Inc. किडनीच्या गंभीर आजारावर 'सिंगल-शॉट' जीन थेरपी विकसित करत आहे. कंपनीने नुकतेच **$6.2 दशलक्ष** फंड जमा केले असून, आता US FDA च्या परवानगीच्या प्रतीक्षेत आहे.
हायदराबादस्थित बायोटेक फर्म Helex Inc. आता जनुकीय उपचारांच्या (Gene-editing therapies) क्षेत्रात उतरली असून, 'ऑटोसोमल डॉमिनंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिसीज' (ADPKD) वर कायमस्वरूपी उपाय शोधण्याचा कंपनीचा मानस आहे. सध्या बाजारात उपलब्ध असलेली Tolvaptan सारखी औषधे केवळ आजाराची गती कमी करतात, पण Helex थेट जनुकीय कारणांवर वार करण्यासाठी 'लिपिड नॅनोपार्टिकल' तंत्रज्ञानाचा वापर करत आहे.
संशोधनाचे महत्त्व
जेन थेरपीमध्ये औषध थेट अवयवापर्यंत पोहोचवणे हे सर्वात मोठे आव्हान असते. Helex ची पद्धत हे औषध किडनीच्या पेशींपर्यंत सुरक्षितपणे पोहोचवण्यास मदत करते. यामुळे सध्याच्या औषधांमुळे होणारे लिव्हर टॉक्सिसिटीचे धोके कमी होण्याची शक्यता आहे. कंपनीने यासाठी $6.2 दशलक्ष इतका सीड आणि प्री-सीड फंड जमा केला असून, यात pi Ventures आणि Bluehill Capital सारख्या गुंतवणूकदारांचा समावेश आहे.
गुंतवणूकदारांसाठी इशारा
कंपनी आता सिरीज-ए (Series A) फंडिंगच्या तयारीला लागली असून, त्यांचे मुख्य लक्ष्य US FDA कडून 'Investigational New Drug' (IND) मंजुरी मिळवणे हे आहे. मात्र, गुंतवणूकदारांनी हे लक्षात घेणे गरजेचे आहे की, बायोटेक क्षेत्रात औषध विकासाचा प्रवास अत्यंत जोखमीचा असतो. क्लिनिकल ट्रायल्समध्ये अपयशी ठरण्याचे प्रमाण मोठे असल्याने, या गुंतवणुकीत दीर्घकालीन अनिश्चितता आहे.
भविष्यातील धोरण
Helex ने आता आपले कामकाज हायदराबादच्या 'जिनोम व्हॅली' (Genome Valley) मध्ये हलवले आहे. केवळ स्वतःची औषधे विकसित करण्यासोबतच, कंपनी आपले लिपिड नॅनोपार्टिकल तंत्रज्ञान इतर कंपन्यांना लायसन्स करून महसूल मिळवण्याचे धोरण राबवत आहे. आता कंपनीच्या पुढील फंडिंग राउंड आणि FDA मंजुरीकडे सर्वांचे लक्ष लागले आहे.