జైడస్ లైఫ్‌సైన్సెస్ యొక్క బీటా-థలసేమియా ఔషధం డెసిడుస్టాట్ USFDA నుండి ఆర్ఫన్ డ్రగ్ హోదా పొందింది

Zydus Lifesciences, US ఆరోగ్య నియంత్రణా సంస్థ అయిన USFDA నుండి ఒక ముఖ్యమైన గుర్తింపును పొందింది, దాని ఔషధం డెసిడుస్టాట్ కు ఆర్ఫన్ డ్రగ్ డెసిగ్నేషన్ (ODD) మంజూరు చేయబడింది. ఈ హోదా ప్రత్యేకంగా బీటా-థలసేమియా అనే అరుదైన రక్త రుగ్మతకు చికిత్స చేయడానికి ఉద్దేశించబడింది, ఇది యునైటెడ్ స్టేట్స్ లో 200,000 కంటే తక్కువ మందిని ప్రభావితం చేస్తుంది. బీటా-థలసేమియా తక్కువ హిమోగ్లోబిన్ స్థాయిలకు దారితీస్తుంది, బలహీనతను కలిగిస్తుంది మరియు జీవితాంతం రక్తమార్పిడి అవసరం అవుతుంది. డెసిడుస్టాట్ అనేది హైపోక్సియా ఇండ్యూసిబుల్ ఫ్యాక్టర్ (HIF)-ప్రొలిల్ హైడ్రాక్సిలేస్ ఇన్హిబిటర్ (PHI) గా పనిచేసే ఒక నవల సమ్మేళనం, ఇది హిమోగ్లోబిన్ మరియు ఎర్ర రక్త కణాల సంఖ్యను పెంచే సామర్థ్యాన్ని చూపుతుంది. ODD, Zydus Lifesciences కు క్లినికల్ టెస్టింగ్‌పై పన్ను క్రెడిట్‌లు, ప్రిస్క్రిప్షన్ డ్రగ్ యూజర్ ఫీజుల నుండి మినహాయింపులు మరియు USFDA ఆమోదం తర్వాత ఏడు సంవత్సరాల వరకు సంభావ్య మార్కెట్ ప్రత్యేకత వంటి అనేక ప్రయోజనాలను అందిస్తుంది. అరుదైన వ్యాధి ఔషధాల పైప్‌లైన్ కోసం ఇది ఒక సానుకూల అడుగు.

Impact: ఈ వార్త డెసిడుస్టాట్ అభివృద్ధికి నియంత్రణా మద్దతు మరియు ఆర్థిక ప్రోత్సాహకాలను అందించడం ద్వారా Zydus Lifesciences పై సానుకూల ప్రభావాన్ని చూపుతుంది. ఇది ఔషధం యొక్క వాణిజ్య సామర్థ్యాన్ని పెంచుతుంది మరియు అరుదైన వ్యాధి విభాగంలో కంపెనీ యొక్క పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి సామర్థ్యాలలో పెట్టుబడిదారుల విశ్వాసాన్ని పెంచుతుంది. రేటింగ్: 7/10

Difficult Terms: Orphan Drug Designation (ODD): USFDA వంటి నియంత్రణ సంస్థలు, జనాభాలో తక్కువ శాతాన్ని ప్రభావితం చేసే అరుదైన వ్యాధులు లేదా పరిస్థితుల కోసం అభివృద్ధి చేయబడిన ఔషధాలకు అందించే హోదా. ఇది అటువంటి ఔషధాల అభివృద్ధిని ప్రోత్సహించడానికి ప్రోత్సాహకాలను అందిస్తుంది. Beta-thalassemia: హిమోగ్లోబిన్ సంశ్లేషణ తగ్గిపోవడం లేదా లేకపోవడం వల్ల వర్గీకరించబడే వారసత్వ రక్త రుగ్మతల సమూహం, ఇది రక్తహీనత మరియు ఇతర తీవ్రమైన సమస్యలకు దారితీస్తుంది. Hypoxia inducible factor (HIF)-prolyl hydroxylase inhibitor (PHI): తక్కువ ఆక్సిజన్ స్థాయిలకు శరీర సహజ ప్రతిస్పందనను సక్రియం చేయడం ద్వారా పనిచేసే ఔషధాల తరగతి, ఇది హిమోగ్లోబిన్ ఉత్పత్తిని పెంచడంలో సహాయపడుతుంది. USFDA: యునైటెడ్ స్టేట్స్ ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్, మానవ మరియు పశువైద్య మందులు, టీకాలు మరియు ఇతర వైద్య ఉత్పత్తుల భద్రత, సామర్థ్యం మరియు భద్రతను నిర్ధారించడం ద్వారా ప్రజారోగ్యాన్ని పరిరక్షించే ఫెడరల్ ఏజెన్సీ.