Whalesbook
రెగ్యులేటరీ మైలురాయి సాధించినది
జైడస్ లైఫ్సైన్సెస్ లిమిటెడ్ యొక్క US-ఆధారిత అనుబంధ సంస్థ, సెన్ట్నల్ థెరప్యూటిక్స్ ఇంక్., US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (USFDA) నుండి ZYCUBO® (కాపర్ హిస్టిడినెట్)కు ఆమోదం పొందింది. ఈ చారిత్రాత్మక నిర్ణయం ZYCUBO®ను యునైటెడ్ స్టేట్స్లో మెన్కేస్ వ్యాధికి మొదటి మరియు ఏకైక ఆమోదిత చికిత్సగా గుర్తిస్తుంది, ఇది ఒక కీలకమైన తీర్చబడని వైద్య అవసరాన్ని తీరుస్తుంది. ఈ ఆమోదం మంగళవారం, జనవరి 13న ఎక్స్ఛేంజీలకు దాఖలు చేయబడింది.
వ్యాధి మరియు చికిత్స
మెన్కేస్ వ్యాధి అనేది కాపర్ రవాణాలో లోపం వల్ల సంభవించే ఒక అరుదైన, తరచుగా ప్రాణాంతకమైన X-linked recessive జన్యుపరమైన రుగ్మత. ఈ లోపం తీవ్రమైన నాడీ నష్టానికి మరియు ప్రారంభ మరణానికి దారితీస్తుంది, చికిత్స పొందని చాలా మంది రోగులు రెండు నుండి మూడు సంవత్సరాల కంటే ఎక్కువ జీవించరు. ZYCUBO® అనేది కాపర్ హిస్టిడినెట్ యొక్క సబ్కటానియస్ ఇంజెక్టబుల్ ఫార్ములేషన్, ఇది ప్రభావిత శిశు రోగులలో కాపర్ సమతుల్యతను పునరుద్ధరించడానికి మరియు అవసరమైన స్థాయిలను నిర్వహించడానికి జాగ్రత్తగా రూపొందించబడింది.
క్లినికల్ ఎఫికసీ డేటా
US డ్రగ్ రెగ్యులేటర్ యొక్క ఆమోదం బలమైన క్లినికల్ డేటాతో ధృవీకరించబడింది. ZYCUBO®తో ముందస్తు చికిత్స పొందిన శిశు రోగులకు, చికిత్స పొందని బాహ్య నియంత్రణ సమూహంతో పోలిస్తే, మరణం ప్రమాదంలో సుమారు 80% తగ్గింపును అధ్యయనాలు వెల్లడించాయి. సగటు మొత్తం మనుగడ గణనీయంగా మెరుగుపడింది, ఇది 177.1 నెలలకు చేరుకుంది, ఇది చికిత్స పొందని రోగులలో గమనించిన 17.6 నెలల నుండి గణనీయమైన పెరుగుదల.
వ్యూహాత్మక ప్రాముఖ్యత మరియు నిపుణుల అభిప్రాయం
జైడస్ లైఫ్సైన్సెస్ మేనేజింగ్ డైరెక్టర్ డాక్టర్ షర్విల్ పి. పటేల్, ఎటువంటి ఆశ లేని చోట ఆశను అందించిన ఈ ఆమోదాన్ని ఒక పరివర్తన క్షణం అని పిలిచారు. సెన్ట్నల్ CEO మాట్ హెక్, ఔషధం యొక్క భద్రత మరియు ప్రభావశీలతను నొక్కి చెప్పారు. క్లినికల్ జెనెటిక్స్ స్పెషలిస్ట్ డాక్టర్ స్టీఫన్ కేలర్, ఇది దశాబ్దాల పరిశోధన యొక్క పరాకాష్ట అని, ప్రారంభ రోగ నిర్ధారణ యొక్క ప్రాముఖ్యతను నొక్కి చెప్పారు. ఈ ఆమోదం ప్రపంచవ్యాప్తంగా అరుదైన వ్యాధుల కోసం వినూత్న చికిత్సలను అభివృద్ధి చేయడంలో జైడస్ లైఫ్సైన్సెస్ యొక్క వ్యూహాత్మక దృష్టిని బలోపేతం చేస్తుంది.