Whalesbook
రోజువారీ మందుల నుండి ఒకే ఇంజెక్షన్కు
గుండె జబ్బుల చికిత్సలో రోజువారీ మందులు, ఇంజెక్షన్ల నుండి శాశ్వత జన్యు మార్పుల వైపు అడుగులు పడుతున్నట్లు కనిపిస్తోంది. యూరోపియన్ అథెరోస్క్లెరోసిస్ సొసైటీ కాంగ్రెస్ (European Atherosclerosis Society congress) లో Eli Lilly VERVE-102 పై కొత్త డేటాను సమర్పించింది. ఈ థెరపీ, అధిక LDL కొలెస్ట్రాల్కు ప్రధాన కారణమైన PCSK9 జన్యువు (PCSK9 gene) కార్యాచరణను తగ్గించడానికి ఒక బేస్ ఎడిటర్ను ఉపయోగిస్తుంది. దీని ద్వారా జన్యుపరమైన అధిక కొలెస్ట్రాల్ సమస్యలు, గుండె జబ్బుల ప్రారంభ దశలో ఉన్నవారికి 'ఒకేసారి పరిష్కారం' (one-and-done treatment) అందించడమే లక్ష్యంగా పెట్టుకున్నారు.
ఆశాజనక డేటా, కంపెనీ వ్యూహం
సాధారణ కొలెస్ట్రాల్ మందుల వలె కాకుండా, VERVE-102 కాలేయానికి (liver) జన్యు పదార్ధాన్ని నేరుగా అందించడానికి చిన్న కొవ్వు కణాల (fat-based particles)ను వాడుతుంది. అత్యధిక డోస్లో 62% LDL కొలెస్ట్రాల్ తగ్గుదల నమోదైంది, ఇది Amgen వారి Repatha వంటి ప్రస్తుత PCSK9 మందులతో పోటీ పడే ఫలితం. VERVE-102 డెవలపర్ అయిన Verve Therapeutics ను Eli Lilly సుమారు $1.3 బిలియన్లకు కొనుగోలు చేసింది, జన్యు వైద్యంలో తన స్థానాన్ని మరింత బలోపేతం చేసుకుంది. సుమారు $1 ట్రిలియన్ మార్కెట్ క్యాప్ కలిగిన Eli Lilly, ప్రారంభ దశ బయోటెక్ ప్రాజెక్టులలో పెట్టుబడులు పెట్టడానికి తన ఆర్థిక శక్తిని ఉపయోగిస్తోంది.
శాశ్వత DNA మార్పుల్లో రిస్కులు
కొలెస్ట్రాల్ను శాశ్వతంగా తగ్గించాలనే ఆలోచన ఆకర్షణీయంగా ఉన్నప్పటికీ, దీర్ఘకాలిక ప్రమాదాలు కూడా ఉన్నాయి. బేస్ ఎడిటింగ్ శాశ్వతంగా DNA ను మారుస్తుంది కాబట్టి, జన్యువులో అనుకోని మార్పులు జరిగే అవకాశం గురించి శాస్త్రవేత్తలు జాగ్రత్త వహిస్తున్నారు. గతంలో ఇలాంటి చికిత్సల్లో డెలివరీ పద్ధతి వల్ల వాపు (inflammation) వంటి సమస్యలు తలెత్తాయి. ప్రారంభ ట్రయల్స్లో దీర్ఘకాలిక పోలిక గ్రూప్ లేకపోవడం వల్ల, ఏదైనా అరుదైన గుండె సంఘటనలకు చికిత్స కారణమేనని పూర్తిగా కొట్టిపారేయలేము. పెద్ద అధ్యయనాలలో అనుకోని DNA మార్పులు లేదా కాలేయ సమస్యల సంకేతాలు కనిపిస్తే, కఠినమైన నియంత్రణ సమీక్షలకు దారితీయవచ్చు.
VERVE-102 భవిష్యత్తు
Eli Lilly 2026 చివరి నాటికి VERVE-102 కోసం ఫేజ్ 2 అధ్యయనాలను ప్రారంభించాలని యోచిస్తోంది. ఇప్పటివరకు చూపిన ప్రభావశీలత సానుకూలంగా ఉన్నప్పటికీ, చికిత్స యొక్క దీర్ఘకాలిక భద్రత మరియు ప్రస్తుత చికిత్సలతో పోలిస్తే స్పష్టమైన ఖర్చు ప్రయోజనాన్ని అందిస్తుందా అనే దానిపై దాని విజయం ఆధారపడి ఉంటుంది. Eli Lilly, విభిన్న జన్యువును లక్ష్యంగా చేసుకునే VERVE-201 తో సహా ఇతర గుండె సంబంధిత థెరపీలను కూడా అభివృద్ధి చేస్తోంది. ఇది కొత్త కార్డియోవాస్కులర్, మెటబాలిక్ చికిత్సలలో మార్కెట్ను ముందుండి నడిపించే విస్తృత వ్యూహాన్ని సూచిస్తుంది.