Whalesbook
ஒழுங்குமுறை மைல்கல் எட்டப்பட்டது
ஸைட்ஸ் லைஃப் சயின்சஸ் லிமிடெட்டின் அமெரிக்காவை தளமாகக் கொண்ட துணை நிறுவனமான சென்ட்னல் தெரபியூட்டிக்ஸ் இன்க்., அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்திடமிருந்து (USFDA) ZYCUBO® (காப்பர் ஹிஸ்டிடனேட்)-க்கு ஒப்புதலைப் பெற்றுள்ளது. இந்த முக்கியத்துவம் வாய்ந்த முடிவு, அமெரிக்காவில் மென்கேஸ் நோய்க்கு முதல் மற்றும் ஒரே அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையாக ZYCUBO®-வை நியமித்துள்ளது, இது ஒரு முக்கிய தேவையை பூர்த்தி செய்கிறது. இந்த ஒப்புதல் செவ்வாய்க்கிழமை, ஜனவரி 13 அன்று பரிவர்த்தனைகளில் தாக்கல் செய்யப்பட்டது.
நோய் மற்றும் சிகிச்சை
மென்கேஸ் நோய் என்பது ஒரு அரிய, பெரும்பாலும் ஆபத்தான X-linked recessive மரபணு கோளாறு ஆகும். இது செம்புப் போக்குவரத்தில் ஏற்படும் குறைபாடு காரணமாக ஏற்படுகிறது. இந்த குறைபாடு கடுமையான நரம்பியல் பாதிப்பு மற்றும் ஆரம்பகால இறப்புக்கு வழிவகுக்கிறது, இதில் பெரும்பாலான சிகிச்சை அளிக்கப்படாத நோயாளிகள் இரண்டு முதல் மூன்று வயதுக்கு மேல் உயிர்வாழ்வதில்லை. ZYCUBO® என்பது காப்பர் ஹிஸ்டிடனேட்-இன் தோலுக்கு அடியில் செலுத்தப்படும் ஒரு மருந்து ஆகும். இது பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளின் உடலில் செம்புச் சமநிலையை மீட்டெடுக்கவும், தேவையான அளவுகளைப் பராமரிக்கவும் கவனமாக வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது.
மருத்துவத் திறன் தரவு
அமெரிக்க மருந்து கட்டுப்பாட்டாளரின் ஒப்புதல், உறுதியான மருத்துவத் தரவுகளால் நிரூபிக்கப்பட்டுள்ளது. ZYCUBO® உடன் ஆரம்பத்தில் சிகிச்சை பெற்ற குழந்தைப் பருவ நோயாளிகளுக்கு, சிகிச்சை அளிக்கப்படாத வெளி குழுவுடன் ஒப்பிடும்போது, இறப்பு அபாயத்தில் சுமார் 80% குறைப்பு இருப்பதாக ஆய்வுகள் தெரிவிக்கின்றன. சராசரி ஒட்டுமொத்த உயிர்வாழ்வு வியக்கத்தக்க வகையில் மேம்பட்டு, 177.1 மாதங்களாக நீண்டுள்ளது, இது சிகிச்சை அளிக்கப்படாத நோயாளிகளிடம் காணப்பட்ட 17.6 மாதங்களிலிருந்து குறிப்பிடத்தக்க அதிகரிப்பாகும்.
மூலோபாய முக்கியத்துவம் மற்றும் நிபுணர் கருத்து
ஸைட்ஸ் லைஃப் சயின்சஸ் நிறுவனத்தின் நிர்வாக இயக்குநர் டாக்டர் ஷர்வில் பி. படேல், ஒப்புதலை ஒரு மாற்றத்தை ஏற்படுத்தும் தருணம் என்று அழைத்தார், இது இல்லாத இடத்தில் நம்பிக்கையை அளிக்கிறது. சென்ட்னலின் தலைமை நிர்வாக அதிகாரி மாட் ஹெக், மருந்தின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை வலியுறுத்தினார். மருத்துவ மரபியல் நிபுணர் டாக்டர் ஸ்டீபன் கேலர், இது பல தசாப்த கால ஆராய்ச்சியின் உச்சகட்டமாகும் என்றும், ஆரம்பகால நோயறிதலின் முக்கியத்துவத்தையும் வலியுறுத்தினார். இந்த ஒப்புதல், உலகளவில் அரிய நோய்களுக்கான புதுமையான சிகிச்சைகளை மேம்படுத்துவதில் ஸைட்ஸ் லைஃப் சயின்சஸின் மூலோபாயக் கவனத்தை வலுப்படுத்துகிறது.