அமெரிக்காவின் FDA, Regeneron Pharmaceuticals நிறுவனத்தின் Pasatru (garetosmab) என்ற புதிய மருந்துக்கு அனுமதி வழங்கியுள்ளது. இது எலும்பு திசுக்கள் வளரும் அரிய வகை நோயான Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) நோயால் பாதிக்கப்பட்டவர்களுக்கு சிகிச்சை அளிக்கப் பயன்படுகிறது. மருத்துவ பரிசோதனைகளில் இந்த மருந்து **94%** புதிய எலும்பு வளர்ச்சியைக் குறைத்ததாகக் கண்டறியப்பட்டுள்ளது.
அமெரிக்க FDAவின் முக்கிய அறிவிப்பு
Regeneron Pharmaceuticals நிறுவனம், ஆகஸ்ட் 19, 2026 அன்று, Pasatru (garetosmab) என்ற மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடி மருந்துக்கு அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்திடமிருந்து (US FDA) ஒப்புதலைப் பெற்றுள்ளது. இந்த மருந்து, Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) எனும் அரிய வகை மரபணு நோயால் பாதிக்கப்பட்ட பெரியவர்களுக்கு சிகிச்சை அளிக்கப் பயன்படுத்தப்படும். இந்த நோயினால், உடலின் மென்மையான திசுக்கள் படிப்படியாக எலும்பாக மாறி, ஒரு இரண்டாவது எலும்புக்கூட்டை உருவாக்கி, உடல் இயக்கத்தை மட்டுப்படுத்தி, ஆயுளைக் குறைக்கும்.
இந்த அறிவிப்பைத் தொடர்ந்து, Regeneron நிறுவனத்தின் பங்கு விலையில் சுமார் 4% உயர்வு காணப்பட்டது.
மருத்துவ பரிசோதனை முடிவுகள்
Pasatru, FOP நோயாளிகளிடம் காணப்படும் அசாதாரண எலும்பு வளர்ச்சிக்கான புரதமான Activin A-வை கட்டுப்படுத்துவதை OPTIMA எனும் Phase 3 சோதனை உறுதிப்படுத்தியது. சோதனை முடிவுகளின்படி, Pasatru மருந்தை 3 mg/kg டோஸில் பெற்ற நோயாளிகளிடம், 56 வாரங்களில் 94% வரை புதிய அசாதாரண எலும்பு வளர்ச்சிகள் (heterotopic ossification) குறைந்தன. அதேபோல், 10 mg/kg டோஸ் பெற்றவர்களிடம் 90% குறைந்துள்ளது. இந்த Pasatru மருந்து, Ipsen நிறுவனத்தின் Sohonos-க்கு அடுத்தபடியாக FOP நோயாளிகளுக்கு கிடைக்கும் இரண்டாவது சிகிச்சை விருப்பமாக சந்தையில் களமிறங்குகிறது.
வணிக ரீதியான சவால்கள் மற்றும் அபாயங்கள்
இந்த மருந்து மிக அரிதான நோய்க்கு ஒரு புதிய சிகிச்சையாக இருந்தாலும், உலகளவில் சுமார் 900 பேர் மட்டுமே இந்த நோயால் பாதிக்கப்பட்டுள்ளனர். இதனால், பொதுவான நோய்களுக்கான மருந்துகளுடன் ஒப்பிடும்போது, பெரிய வருவாய் ஈட்டுவதற்கான வாய்ப்புகள் குறைவாகவே இருக்கும். மேலும், இந்த மருந்துத் திட்டத்தில் Regeneron நிறுவனம் இதற்கு முன் சந்தித்த சவால்களையும் முதலீட்டாளர்கள் கவனத்தில் கொள்ள வேண்டும். 2020 இல் ஐந்து நோயாளிகளின் மரணத்தைத் தொடர்ந்து, நிறுவனம் மருத்துவப் பரிசோதனைகளை நிறுத்தியது. பின்னர், உலகளாவிய ஒழுங்குமுறை அமைப்புகளின் (regulators) பாதுகாப்பு கவலைகளை நிவர்த்தி செய்த பிறகு, தற்போதைய வெற்றிகரமான சோதனை வடிவமைப்புக்கு வந்தது.
சோதனை வரலாற்றைத் தாண்டி, இந்த மருந்து தொற்று, முகப்பரு, முடி வளர்ச்சி மாற்றங்கள் மற்றும் மூக்கில் ரத்தக்கசிவு போன்ற சாத்தியமான பக்க விளைவுகளையும் கொண்டுள்ளது. எந்தவொரு சிறப்பு மருந்தையும் போலவே, நீண்டகால மருத்துவ வெற்றிக்கு பாதுகாப்பு கண்காணிப்பு ஒரு முக்கியமான காரணியாக உள்ளது.
நிறுவனத்தின் அடுத்தகட்ட நடவடிக்கைகள்
எதிர்காலத்தில், இந்த ஆண்டு பிற்பகுதியில் FOP நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளுக்கான சோதனைகளையும் தொடங்க Regeneron திட்டமிட்டுள்ளதாகத் தெரிவித்துள்ளது. தற்போதுள்ள சிகிச்சைகளிலிருந்து சந்தைப் பங்கை கைப்பற்றுவதிலும், இது போன்ற சிறப்பு சிகிச்சைகளுக்கான ஒழுங்குமுறை மற்றும் பாதுகாப்பு தேவைகளை நிர்வகிப்பதிலும் நிறுவனத்தின் திறமை, வணிகத்திற்கான முக்கிய அளவீடாக இருக்கும்.