Whalesbook
FDA-வின் அதிரடி பரிந்துரை
Amgen நிறுவனத்திற்கு ஒரு பெரிய ஒழுங்குமுறைச் சிக்கல் உருவாகியுள்ளது. FDA, அதன் அரிதான நோய் மருந்தான Tavneos (avacopan)-க்கான அனுமதியை ரத்து செய்யப் பரிந்துரைத்துள்ளது. மருந்து விண்ணப்பத்தில் அளிக்கப்பட்ட தரவுகள் மற்றும் அதன் செயல்திறன் குறித்து FDA-வுக்கும் Amgen-க்கும் இடையே பெரிய கருத்து வேறுபாடு நிலவுகிறது. இது முதலீட்டாளர் நம்பிக்கையையும், Amgen-ன் எதிர்கால மருந்துத் திட்டங்களையும் பாதிக்கக்கூடும்.
தரவு மறைப்பு குற்றச்சாட்டுகள்
அமெரிக்க FDA, Amgen-ன் Tavneos (avacopan) மருந்தின் அனுமதியை ரத்து செய்ய முறைப்படி பரிந்துரைத்துள்ளது. ஏப்ரல் 27, 2026 தேதியிட்ட கடிதத்தில், "TAVNEOS மருந்தின் செயல்திறனுக்கான உறுதியான ஆதாரம் இருந்ததாகவோ அல்லது இருந்ததாகவோ இனி நாங்கள் நம்ப முடியாது" என்று FDA தெரிவித்துள்ளது. முக்கியமாக, மருந்தின் ஒப்புதல் பெற்று மூன்று ஆண்டுகளுக்கும் மேலாக முக்கியப் புதிய தகவல்கள் FDA-விடமிருந்து மறைக்கப்பட்டன என்றும், அதன் காரணமாக மருந்தின் செயல்திறனுக்கான போதுமான ஆதாரம் இல்லை என்றும், விண்ணப்பத்தில் முக்கிய உண்மைகளைப் பற்றி தவறான தகவல்கள் உள்ளன என்றும் FDA குற்றம் சாட்டியுள்ளது. குறிப்பாக, அசல் ஸ்பான்சர் நிறுவனமான ChemoCentryx, முக்கியமான ADVOCATE சோதனையில் பங்கேற்ற 331 நோயாளிகளில் 9 பேரின் முதன்மை முடிவுகளை மறு ஆய்வு செய்த முறையைக் குறித்து FDA கவலை தெரிவித்துள்ளது. அக்டோபர் 2022 இல் ChemoCentryx-ஐ வாங்கிய Amgen, அடிப்படை நோயாளிகளின் தரவுகளில் சிக்கல்கள் இருந்ததாகத் தனக்குத் தெரியாது என்று மறுத்துள்ளது.
பாதுகாப்பு எச்சரிக்கைகள் அதிகரிப்பு
செயல்திறன் விவகாரங்களுக்கு அப்பால், கடுமையான பாதுகாப்பு கவலைகளும் எழுந்துள்ளன. மார்ச் 2026 இல், FDA Tavneos-ஆல் தூண்டப்பட்டதாகக் கருதப்படும் மருந்து-கல்லீரல் பாதிப்பு (DILI) குறித்த 76 சம்பவங்களைக் கண்டறிந்துள்ளது. இதில், நிரந்தர கல்லீரல் பாதிப்பை ஏற்படுத்தக்கூடிய vanishing bile duct syndrome (VBDS) என்ற நிலைக்கு 7 சம்பவங்களும், 8 மரணங்களும் அடங்கும். மார்ச் 31, 2026 அன்று, FDA ஒரு மருந்துப் பாதுகாப்புத் தகவலை (DSC) வெளியிட்டது. இதில், போஸ்ட்மார்க்கெட்டிங்கில் ஏற்பட்ட DILI-ன் கடுமையான சம்பவங்கள், குறிப்பாக ஜப்பானில் இருந்து பதிவானவை விவரிக்கப்பட்டுள்ளன. ஹெபடோடாக்சிசிட்டி (கல்லீரல் நச்சுத்தன்மை) என்பது மருந்தின் லேபிளில் குறிப்பிடப்பட்டுள்ள ஒரு ஆபத்து என்றாலும், DSC குறிப்பாக VBDS-ஐ ஒரு குறிப்பிடத்தக்க கவலையாக முன்னிலைப்படுத்தியுள்ளது.
சந்தை தாக்கம் மற்றும் நிதிநிலை
Tavneos மருந்தை தானாக முன்வந்து திரும்பப் பெற Amgen திட்டமிடவில்லை என்று தெரிவித்துள்ளது. ஜனவரி 16, 2026 அன்று FDA-விடமிருந்து முதல் கோரிக்கை வந்ததைத் தொடர்ந்து, ஜனவரி 28, 2026 அன்று இந்த முடிவை FDA-க்குத் தெரிவித்தது. இது ஒரு இழுபறி நிலையை உருவாக்கியுள்ளது. Tavneos, 2024 ஆம் ஆண்டின் இரண்டாம் காலாண்டில் $71 மில்லியன் வருவாயையும், 2025 முழு ஆண்டிற்கு $459 மில்லியன் வருவாயையும் ஈட்டியுள்ளது. இது Amgen-ன் மொத்த வருவாயில் சுமார் 1.2% ஆகும். 2026 ஆம் ஆண்டிற்கான விற்பனை $600 மில்லியன் ஆகவும், 2031 ஆம் ஆண்டிற்குள் உச்சபட்ச விற்பனை $1.2 பில்லியன் ஆகவும் இருக்கும் என எதிர்பார்க்கப்பட்டது. ஏப்ரல் 28, 2026 அன்று சுமார் $344.60 ஆக வர்த்தகம் செய்யப்பட்ட Amgen பங்குகள், ஏறக்குறைய $185.77 பில்லியன் சந்தை மூலதனத்தையும், தோராயமாக 24.79 என்ற P/E விகிதத்தையும் கொண்டுள்ளன. Amgen 2025 ஆம் ஆண்டின் வலுவான நிதிநிலையை $36.8 பில்லியன் மொத்த வருவாயுடன் ( 10% வளர்ச்சி) பதிவு செய்துள்ளது. 2026 ஆம் ஆண்டிற்கான வருவாயை $37 பில்லியன் முதல் $38.4 பில்லியன் வரை எதிர்பார்க்கிறது. இருப்பினும், Tavneos-ஐ இழக்கும் சாத்தியம் அதன் அரிதான நோய் பிரிவில் ஒரு குறிப்பிடத்தக்க சவாலாக உள்ளது.
போட்டியாளர் சூழல்
Tavneos என்பது கடுமையான செயலில் உள்ள ANCA-தொடர்புடைய வாஸ்குலிடிஸ் (AAV) நோய்க்கான வாய்வழி C5a ஏற்பி எதிர்ப்பானாகும். இந்த சிகிச்சைப் பிரிவில், ரிட்டுக்சிமாப் (rituximab) போன்ற ஏற்கனவே நிறுவப்பட்ட பயோலாஜிக் மருந்துகள் உள்ளன. EGPA-க்கு, Nucala (mepolizumab) மற்றும் Fasenra (benralizumab) அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன. வளர்ந்து வரும் சிகிச்சைகள் மற்றும் பரிசோதனையில் உள்ள மருந்துகளும் BAFF மற்றும் IL-5 போன்ற பாதைகளை இலக்காகக் கொண்டுள்ளன. பாதுகாப்பு கவலைகள் மற்றும் செயல்திறன் கேள்விகள் இருப்பதால், சந்தைப் போட்டி காரணமாக நோயாளிகள் மற்றும் மருத்துவர்கள் ஏற்கனவே உள்ள மாற்று வழிகளை அதிகம் தேர்வு செய்யலாம்.
நம்பகத்தன்மை மற்றும் இடர் கவலைகள்
தகவல்கள் மறைக்கப்பட்டன மற்றும் "முக்கிய உண்மைகள் குறித்து தவறான தகவல்கள்" என்ற FDA-வின் குற்றச்சாட்டுகள் Amgen-ன் நம்பகத்தன்மையை நேரடியாக கேள்விக்குள்ளாக்குகின்றன. இது, Amgen பல பில்லியன் டாலர்களுக்கு வாங்கிய ChemoCentryx-ஆல் உருவாக்கப்பட்ட மருந்தின் வளர்ச்சியின் போது சாத்தியமான தவறான சித்தரிப்பைக் குறிக்கிறது. கொடிய கல்லீரல் காயங்கள் மற்றும் vanishing bile duct syndrome உள்ளிட்ட குறிப்பிடத்தக்க பாதுகாப்பு சுயவிவரம், நோயாளிகளுக்கு மறுக்க முடியாத ஆபத்தை ஏற்படுத்துகிறது மற்றும் கணிசமான பொறுப்பை அறிமுகப்படுத்துகிறது. ஐரோப்பிய மருந்துகள் முகமையும் (European Medicines Agency) Tavneos-ன் தரவு நேர்மையை மறு ஆய்வு செய்து வருகிறது. $1.2 பில்லியன் விற்பனை கணிப்புடன் கூடிய ஒரு மருந்தை இழப்பது, தரவு ஒருமைப்பாடு சிக்கல்கள் பற்றிய நற்பெயர் சேதத்துடன் சேர்ந்து, Amgen-ன் எதிர்கால மருந்து ஒப்புதல்கள் மற்றும் கையகப்படுத்துதல்களுக்கு அதிக முதலீட்டாளர் சந்தேகத்திற்கு வழிவகுக்கும். பயோடெக் துறையில் ஒழுங்குமுறை ஆய்வுகள் அதிகரிப்பது இத்தகைய வெளிப்பாடுகளை குறிப்பாக சேதப்படுத்தும்.
பார்வை
Amgen FDA உடன் அடுத்த கட்ட நடவடிக்கைகள் குறித்து ஆய்வு செய்து வருவதால், நிலைமை தொடர்ந்து மாறிக்கொண்டே இருக்கிறது. அதே நேரத்தில், நோயாளி பாதுகாப்பை வலியுறுத்துகிறது. இறுதி முடிவு நிலுவையில் இருக்கும் வரை, Tavneos மற்றும் மாற்று சிகிச்சைகள் குறித்து நோயாளிகளுடன் விவாதிக்க சுகாதார நிபுணர்களுக்கு முகமை அறிவுறுத்தியுள்ளது. FDA-வின் உறுதியான நிலைப்பாடு மற்றும் வளர்ந்து வரும் பாதுகாப்புத் தரவுகளைக் கருத்தில் கொண்டு, அமெரிக்கச் சந்தையில் Tavneos-ன் நீண்டகால இருப்பு நிச்சயமற்றதாகத் தோன்றுகிறது. இது Amgen-ன் வருவாய் இலக்குகளையும், அரிதான நோய் பிரிவின் எதிர்காலத்தையும் பாதிக்கக்கூடும்.