Whalesbook
தினசரி மாத்திரைகளிலிருந்து ஒற்றை ஊசிக்கு மாற்றம்
இதய நோய்களுக்கான சிகிச்சை முறைகள், தினசரி மருந்துகள் மற்றும் வழக்கமான ஊசிகளில் இருந்து நிரந்தரமான மரபணு மாற்றங்களுக்கு மாறக்கூடும். ஐரோப்பிய Atherosclerosis Society மாநாட்டில், Eli Lilly நிறுவனம் VERVE-102 பற்றிய புதிய தரவுகளை வெளியிட்டது. இது சாத்தியமாகி வருவதைக் குறிக்கிறது.
இந்த தெரபி, PCSK9 மரபணுவின் செயல்பாட்டைக் குறைக்கும் ஒரு base editor-ஐப் பயன்படுத்துகிறது. அதிக LDL கொழுப்பிற்கு இது ஒரு முக்கிய காரணியாகும். சில மரபணு சார்ந்த உயர் கொழுப்பு நிலைகள் மற்றும் ஆரம்பகட்ட இதய நோய் உள்ளவர்களுக்கு 'ஒரு முறைக்கு ஒரு முறை' (one-and-done) சிகிச்சை அளிப்பதே இதன் நோக்கம்.
நம்பிக்கை தரும் தரவுகள் மற்றும் நிறுவன ஒருங்கிணைப்பு
வழக்கமான கொழுப்பு மருந்துகள் நோயாளிகள் தொடர்ந்து எடுத்துக்கொள்ள வேண்டும். ஆனால், VERVE-102, கல்லீரலுக்கு நேரடியாக மரபணுப் பொருளை வழங்க, சிறிய கொழுப்புத் துகள்களைப் பயன்படுத்துகிறது. அதிகபட்ச டோஸ் 62% LDL கொழுப்பைக் குறைத்தது. இது Amgen-ன் Repatha போன்ற ஏற்கனவே உள்ள PCSK9 மருந்துகளுடன் போட்டியிடும் அளவுக்கு சிறப்பாக உள்ளது.
VERVE-102-ஐ உருவாக்கிய Verve Therapeutics நிறுவனத்தை Eli Lilly சுமார் $1.3 பில்லியன் வரை கொடுத்து வாங்கியது. இதன் மூலம் ஜெனடிக் மெடிசின் துறையில் தனது நிலையை வலுப்படுத்தியுள்ளது. சுமார் $1 டிரில்லியன் சந்தை மூலதன மதிப்பைக் கொண்ட Eli Lilly, அதன் நிதி வலிமையைப் பயன்படுத்தி, நம்பிக்கைக்குரிய ஆரம்பக்கட்ட பயோடெக் திட்டங்களில் முதலீடு செய்கிறது.
நிரந்தர DNA மாற்றங்களின் அபாயங்கள்
கொழுப்பை நிரந்தரமாகக் குறைக்கும் யோசனை கவர்ச்சிகரமாக இருந்தாலும், நீண்டகால அபாயங்களையும் கொண்டுள்ளது. Base editing ஒரு நபரின் DNA-வை நிரந்தரமாக மாற்றுவதால், மரபணுவில் எதிர்பாராத மாற்றங்கள் ஏற்படுமா என்பதில் விஞ்ஞானிகள் கவனமாக உள்ளனர்.
முந்தைய தொடர்புடைய சிகிச்சைகள், டெலிவரி முறையில் ஏற்பட்ட அழற்சி சிக்கல்களை எதிர்கொண்டன. ஆரம்பக்கட்ட சோதனைகளில், நீண்டகால ஒப்பீட்டுக் குழு இல்லாததால், எந்தவொரு அரிய இதய நிகழ்வுகளுக்கும் சிகிச்சையே காரணமா என்பதைத் தீர்மானிப்பது கடினமாக இருந்தது. பெரிய ஆய்வுகளில் எதிர்பாராத DNA மாற்றங்கள் அல்லது கல்லீரல் பிரச்சினைகள் ஏற்பட்டால், அது கடுமையான ஒழுங்குமுறை ஆய்வுக்கு வழிவகுக்கும், மேலும் சோதனையை நிறுத்தவும் நேரிடலாம்.
VERVE-102-க்கு அடுத்து என்ன?
Eli Lilly, 2026 ஆம் ஆண்டின் இறுதியில் VERVE-102-க்கான Phase 2 ஆய்வுகளைத் தொடங்க திட்டமிட்டுள்ளது. இதுவரை காட்டப்பட்ட செயல்திறன் நேர்மறையானது. ஆனால், சிகிச்சையின் வெற்றி அதன் நீண்டகால பாதுகாப்பு மற்றும் தற்போதைய சிகிச்சைகளை விட தெளிவான செலவு நன்மையை வழங்குகிறதா என்பதைப் பொறுத்தது.
Eli Lilly, VERVE-201 உள்ளிட்ட மற்ற இதய தொடர்புடைய சிகிச்சைகளையும் உருவாக்கி வருகிறது. இது வேறு மரபணுவை இலக்காகக் கொண்டுள்ளது. புதிய இதய மற்றும் வளர்சிதை மாற்ற சிகிச்சைகளில் சந்தையில் முன்னிலை வகிக்க ஒரு பரந்த உத்தியைக் காட்டுகிறது.