ਜ਼ਾਈਡਸ ਲਾਈਫ ਸਾਇੰਸਿਜ਼ ਯੂਨਿਟ ਨੂੰ ਦੁਰਲੱਭ ਬਿਮਾਰੀ ਦੀ ਦਵਾਈ ਲਈ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ FDA ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਮਿਲੀ

ਰੈਗੂਲੇਟਰੀ ਮੀਲਸਟੋਨ ਹਾਸਲ ਕੀਤਾ ਗਿਆ

ਜ਼ਾਈਡਸ ਲਾਈਫ ਸਾਇੰਸਿਜ਼ ਲਿਮਟਿਡ ਦੀ ਅਮਰੀਕਾ-ਅਧਾਰਿਤ ਸਹਾਇਕ ਕੰਪਨੀ, ਸੈਂਟਨਲ ਥੈਰੇਪਿਊਟਿਕਸ ਇੰਕ., ਨੂੰ ਯੂ.ਐਸ. ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਡਮਨਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ (USFDA) ਤੋਂ ZYCUBO® (ਕਾਪਰ ਹਿਸਟਿਡਿਨੇਟ) ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਮਿਲੀ ਹੈ। ਇਸ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਫੈਸਲੇ ਨੇ ZYCUBO® ਨੂੰ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਅਮਰੀਕਾ ਵਿੱਚ ਮੇਨਕੇਸ ਬਿਮਾਰੀ ਲਈ ਪਹਿਲੀ ਅਤੇ ਇੱਕੋ-ਇਕ ਮਨਜ਼ੂਰਸ਼ੁਦਾ ਇਲਾਜ ਵਜੋਂ ਨਾਮਜ਼ਦ ਕੀਤਾ ਹੈ, ਜੋ ਇੱਕ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਅਣਪੂਰਤੀਆਂ ਮੈਡੀਕਲ ਲੋੜ ਨੂੰ ਪੂਰਾ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਮੰਗਲਵਾਰ, 13 ਜਨਵਰੀ ਨੂੰ ਐਕਸਚੇਂਜਾਂ ਨਾਲ ਫਾਈਲ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ।

ਬਿਮਾਰੀ ਅਤੇ ਇਲਾਜ

ਮੇਨਕੇਸ ਬਿਮਾਰੀ ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ, ਅਕਸਰ ਘਾਤਕ X-linked recessive ਜੈਨੇਟਿਕ ਡਿਸਆਰਡਰ ਹੈ ਜੋ ਕਾਪਰ ਦੇ ਟ੍ਰਾਂਸਪੋਰਟ ਵਿੱਚ ਵਿਘਨ ਪੈਣ ਕਾਰਨ ਹੁੰਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਕਮੀ ਗੰਭੀਰ ਨਿਊਰੋਲੋਜੀਕਲ ਨੁਕਸਾਨ ਅਤੇ ਜਲਦੀ ਮੌਤ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਅਣ-ਇਲਾਜ ਕੀਤੇ ਮਰੀਜ਼ ਦੋ ਤੋਂ ਤਿੰਨ ਸਾਲ ਦੀ ਉਮਰ ਤੋਂ ਵੱਧ ਜੀਉਂਦੇ ਨਹੀਂ ਹਨ। ZYCUBO® ਕਾਪਰ ਹਿਸਟਿਡਿਨੇਟ ਦਾ ਇੱਕ ਸਬਕੁਟੇਨੀਅਸ ਇੰਜੈਕਟੇਬਲ ਫਾਰਮੂਲੇਸ਼ਨ ਹੈ, ਜੋ ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ ਬਾਲ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਕਾਪਰ ਸੰਤੁਲਨ ਬਹਾਲ ਕਰਨ ਅਤੇ ਲੋੜੀਂਦੇ ਪੱਧਰਾਂ ਨੂੰ ਬਣਾਈ ਰੱਖਣ ਲਈ ਧਿਆਨ ਨਾਲ ਤਿਆਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।

ਕਲੀਨਿਕਲ ਪ੍ਰਭਾਵ ਡਾਟਾ

ਯੂ.ਐਸ. ਡਰੱਗ ਰੈਗੂਲੇਟਰ ਦੀ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਮਜਬੂਤ ਕਲੀਨਿਕਲ ਡਾਟਾ ਦੁਆਰਾ ਸਮਰਥਿਤ ਹੈ। ਅਧਿਐਨਾਂ ਨੇ ZYCUBO® ਦੇ ਨਾਲ ਜਲਦੀ ਇਲਾਜ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਬਾਲ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ, ਮੌਤ ਦੇ ਜੋਖਮ ਵਿੱਚ ਲਗਭਗ 80% ਕਮੀ ਦਿਖਾਈ, ਜਦੋਂ ਕਿ ਅਣ-ਇਲਾਜ ਕੀਤੇ ਬਾਹਰੀ ਨਿਯੰਤਰਣ ਸਮੂਹ ਨਾਲ ਤੁਲਨਾ ਕੀਤੀ ਗਈ। ਔਸਤਨ ਸਮੁੱਚੀ ਬਚਾਅ ਦਰ ਵਿੱਚ ਨਾਟਕੀ ਸੁਧਾਰ ਦੇਖਿਆ ਗਿਆ, ਜੋ 177.1 ਮਹੀਨਿਆਂ ਤੱਕ ਪਹੁੰਚ ਗਿਆ, ਜੋ ਕਿ ਅਣ-ਇਲਾਜ ਕੀਤੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਦੇਖੇ ਗਏ 17.6 ਮਹੀਨਿਆਂ ਤੋਂ ਇੱਕ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਵਾਧਾ ਹੈ।

ਰਣਨੀਤਕ ਮਹੱਤਤਾ ਅਤੇ ਮਾਹਰ ਰਾਏ

ਜ਼ਾਈਡਸ ਲਾਈਫ ਸਾਇੰਸਿਜ਼ ਦੇ ਮੈਨੇਜਿੰਗ ਡਾਇਰੈਕਟਰ ਡਾ. ਸ਼ਰਵਿਲ ਪੀ. ਪਟੇਲ ਨੇ ਇਸ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਨੂੰ ਇੱਕ "ਬਦਲਾਅ ਵਾਲਾ ਪਲ" ਕਿਹਾ, ਜਿਸ ਨੇ ਉਮੀਦ ਦਿੱਤੀ ਜਿੱਥੇ ਕੋਈ ਉਮੀਦ ਨਹੀਂ ਸੀ। ਸੈਂਟਨਲ ਦੇ ਸੀਈਓ ਮੈਟ ਹੈਕ ਨੇ ਦਵਾਈ ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਅਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ 'ਤੇ ਜ਼ੋਰ ਦਿੱਤਾ। ਕਲੀਨਿਕਲ ਜੈਨੇਟਿਕਸ ਮਾਹਿਰ ਡਾ. ਸਟੀਫਨ ਕੇਲਰ ਨੇ ਇਸ ਨੂੰ ਦਹਾਕਿਆਂ ਦੇ ਖੋਜ ਦਾ ਸਿੱਟਾ ਦੱਸਿਆ, ਅਤੇ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਨਿਦਾਨ ਦੀ ਮਹੱਤਤਾ 'ਤੇ ਜ਼ੋਰ ਦਿੱਤਾ। ਇਹ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਦੁਨੀਆ ਭਰ ਵਿੱਚ ਦੁਰਲੱਭ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਲਈ ਨਵੀਨਤਮ ਇਲਾਜਾਂ ਨੂੰ ਅੱਗੇ ਵਧਾਉਣ 'ਤੇ ਜ਼ਾਈਡਸ ਲਾਈਫ ਸਾਇੰਸਿਜ਼ ਦੇ ਰਣਨੀਤਕ ਫੋਕਸ ਨੂੰ ਮਜ਼ਬੂਤ ਕਰਦੀ ਹੈ।