Regeneron Pharmaceuticals ਦੀ ਦਵਾਈ Pasatru (garetosmab) ਨੂੰ ਅਮਰੀਕੀ FDA ਨੇ fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦੇ ਦਿੱਤੀ ਹੈ। ਇਹ ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ ਜੈਨੇਟਿਕ ਬਿਮਾਰੀ ਹੈ ਜੋ ਹੱਡੀਆਂ ਦੇ ਵੱਧਣ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦੀ ਹੈ। ਕਲੀਨਿਕਲ ਟਰਾਇਲਾਂ ਵਿੱਚ ਇਸ ਦਵਾਈ ਨਾਲ ਨਵੇਂ ਹੱਡੀਆਂ ਦੇ ਅਬਨੋਰਮਲ ਵਿਕਾਸ ਵਿੱਚ **94%** ਦੀ ਕਮੀ ਦੇਖੀ ਗਈ। ਹਾਲਾਂਕਿ, ਨਿਵੇਸ਼ਕਾਂ ਨੂੰ ਧਿਆਨ ਦੇਣਾ ਚਾਹੀਦਾ ਹੈ ਕਿ ਇਹ ਦਵਾਈ ਬਹੁਤ ਹੀ ਘੱਟ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਹੈ ਅਤੇ ਇਸ ਦਾ ਮੁਕਾਬਲਾ ਵੀ ਮੌਜੂਦ ਹੈ।
Regeneron Pharmaceuticals ਨੇ 19 ਅਗਸਤ, 2026 ਨੂੰ ਅਮਰੀਕੀ FDA ਤੋਂ ਆਪਣੀ ਮੋਨੋਕਲੋਨਲ ਐਂਟੀਬਾਡੀ, Pasatru (garetosmab) ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਹਾਸਲ ਕੀਤੀ ਹੈ। ਇਹ ਦਵਾਈ fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) ਤੋਂ ਪੀੜਤ ਬਾਲਗ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਤਿਆਰ ਕੀਤੀ ਗਈ ਹੈ। FOP ਇੱਕ ਅਜਿਹੀ ਦੁਰਲੱਭ ਜੈਨੇਟਿਕ ਬਿਮਾਰੀ ਹੈ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਸਰੀਰ ਦੇ ਨਰਮ ਟਿਸ਼ੂ ਹੌਲੀ-ਹੌਲੀ ਹੱਡੀ ਵਿੱਚ ਬਦਲ ਜਾਂਦੇ ਹਨ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਦੂਜਾ ਪਿੰਜਰ ਬਣ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਹਿਲਜੁਲ ਨੂੰ ਸੀਮਤ ਕਰਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਜੀਵਨ ਦੀ ਉਮੀਦ ਘਟਾਉਂਦਾ ਹੈ। ਇਸ ਖ਼ਬਰ ਤੋਂ ਬਾਅਦ, Regeneron ਦੇ ਸ਼ੇਅਰਾਂ ਦੀ ਕੀਮਤ ਵਿੱਚ ਲਗਭਗ 4% ਦਾ ਵਾਧਾ ਦੇਖਿਆ ਗਿਆ।
ਕਲੀਨਿਕਲ ਨਤੀਜੇ ਅਤੇ ਬਾਜ਼ਾਰ ਵਿੱਚ ਦਾਖਲਾ
FDA ਦੀ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਫੇਜ਼ 3 OPTIMA ਟਰਾਇਲ ਦੇ ਡਾਟਾ 'ਤੇ ਆਧਾਰਿਤ ਹੈ। ਇਸ ਟਰਾਇਲ ਨੇ ਦਿਖਾਇਆ ਕਿ Pasatru, Activin A ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਨੂੰ ਕਾਫੀ ਹੱਦ ਤੱਕ ਰੋਕਦੀ ਹੈ, ਜੋ FOP ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਅਬਨੋਰਮਲ ਹੱਡੀ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਨਾਲ ਜੁੜਿਆ ਹੋਇਆ ਹੈ। ਟਰਾਇਲ ਦੇ ਨਤੀਜਿਆਂ ਅਨੁਸਾਰ, 3 mg/kg ਡੋਜ਼ ਲੈਣ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ 56 ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਦੌਰਾਨ 94% ਨਵੇਂ heterotopic ossification—ਯਾਨੀ ਕਿ ਅਬਨੋਰਮਲ ਹੱਡੀਆਂ—ਦੇ ਲੇਜ਼ਨ ਵਿੱਚ ਕਮੀ ਆਈ। ਜਦੋਂ ਕਿ 10 mg/kg ਡੋਜ਼ ਲੈਣ ਵਾਲਿਆਂ ਵਿੱਚ 90% ਦੀ ਕਮੀ ਦੇਖੀ ਗਈ, ਜਦੋਂ ਕਿ ਪਲੇਸਬੋ ਗਰੁੱਪ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ। Pasatru ਹੁਣ ਇੱਕ ਬਹੁਤ ਹੀ ਛੋਟੇ ਬਾਜ਼ਾਰ ਵਿੱਚ ਦਾਖਲ ਹੋਈ ਹੈ, ਜੋ Ipsen ਦੀ Sohonos ਤੋਂ ਬਾਅਦ FOP ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਦੂਜਾ ਇਲਾਜ ਬਣ ਗਈ ਹੈ।
ਕਾਰੋਬਾਰੀ ਸੰਦਰਭ ਅਤੇ ਜੋਖਮ
ਹਾਲਾਂਕਿ ਇਹ ਦਵਾਈ ਇੱਕ ਅਤਿ-ਦੁਰਲੱਭ ਸਥਿਤੀ ਲਈ ਇੱਕ ਨਵਾਂ ਇਲਾਜ ਪੇਸ਼ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਪਰ ਇਸਦੇ ਇਲਾਜ ਯੋਗ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਆਬਾਦੀ ਬਹੁਤ ਛੋਟੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਦੀ ਦੁਨੀਆ ਭਰ ਵਿੱਚ ਲਗਭਗ 900 ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਗਿਣਤੀ ਹੈ। ਇਸ ਕਾਰਨ, ਆਮ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਵੱਡੇ ਪੱਧਰ 'ਤੇ ਆਮਦਨ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਸੀਮਤ ਹੈ। ਨਿਵੇਸ਼ਕਾਂ ਨੂੰ ਕੰਪਨੀ ਦੀ ਇਸ ਪ੍ਰੋਗਰਾਮ ਨਾਲ ਜੁੜੀਆਂ ਪਿਛਲੀਆਂ ਚੁਣੌਤੀਆਂ ਤੋਂ ਵੀ ਸੁਚੇਤ ਰਹਿਣਾ ਚਾਹੀਦਾ ਹੈ; Regeneron ਨੇ 2020 ਵਿੱਚ ਪੰਜ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਮੌਤ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਕਲੀਨਿਕਲ ਟਰਾਇਲਾਂ ਨੂੰ ਰੋਕ ਦਿੱਤਾ ਸੀ। ਕੰਪਨੀ ਨੇ ਬਾਅਦ ਵਿੱਚ ਇਨ੍ਹਾਂ ਸੁਰੱਖਿਆ ਚਿੰਤਾਵਾਂ ਨੂੰ ਦੂਰ ਕਰਨ ਲਈ ਗਲੋਬਲ ਰੈਗੂਲੇਟਰਾਂ ਨਾਲ ਕੰਮ ਕੀਤਾ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਮੌਜੂਦਾ ਸਫਲ ਟਰਾਇਲ ਡਿਜ਼ਾਈਨ ਹੋਇਆ।
ਟਰਾਇਲ ਦੇ ਇਤਿਹਾਸ ਤੋਂ ਪਰ੍ਹੇ, ਦਵਾਈ ਦੇ ਸੰਭਾਵੀ ਸਾਈਡ ਇਫੈਕਟਸ (Side Effects) ਵਿੱਚ ਲਾਗ, ਮੁਹਾਸੇ, ਵਾਲਾਂ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਵਿੱਚ ਬਦਲਾਅ ਅਤੇ ਨੱਕ ਵਗਣਾ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ। ਕਿਸੇ ਵੀ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਦਵਾਈ ਦੀ ਤਰ੍ਹਾਂ, ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਦੀ ਕਲੀਨਿਕਲ ਸਫਲਤਾ ਲਈ ਸੁਰੱਖਿਆ ਨਿਗਰਾਨੀ ਇੱਕ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਕਾਰਕ ਬਣੀ ਹੋਈ ਹੈ।
ਕੰਪਨੀ ਲਈ ਅਗਲੇ ਕਦਮ
ਅੱਗੇ ਦੇਖਦੇ ਹੋਏ, Regeneron ਨੇ ਇਸ ਸਾਲ ਦੇ ਅਖੀਰ ਵਿੱਚ FOP ਵਾਲੇ ਬੱਚਿਆਂ ਲਈ ਟਰਾਇਲ ਸ਼ੁਰੂ ਕਰਨ ਦੀ ਯੋਜਨਾ ਬਣਾਈ ਹੈ। ਮੌਜੂਦਾ ਇਲਾਜਾਂ ਤੋਂ ਬਾਜ਼ਾਰ ਹਿੱਸਾ ਹਾਸਲ ਕਰਨ ਅਤੇ ਅਜਿਹੀ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਥੈਰੇਪੀ ਲਈ ਰੈਗੂਲੇਟਰੀ ਅਤੇ ਸੁਰੱਖਿਆ ਲੋੜਾਂ ਦਾ ਪ੍ਰਬੰਧਨ ਕਰਨ ਦੀ ਕੰਪਨੀ ਦੀ ਯੋਗਤਾ ਕਾਰੋਬਾਰ ਲਈ ਨਿਗਰਾਨੀਯੋਗ ਮੁੱਖ ਪਹਿਲੂ ਹੋਵੇਗੀ।