Whalesbook
ਰੋਜ਼ਾਨਾ ਗੋਲੀਆਂ ਤੋਂ ਇੱਕ ਸਿੰਗਲ ਇਨਫਿਊਜ਼ਨ ਤੱਕ
ਦਿਲ ਦੇ ਰੋਗਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਦਾ ਖੇਤਰ ਰੋਜ਼ਾਨਾ ਦੀਆਂ ਦਵਾਈਆਂ ਅਤੇ ਨਿਯਮਤ ਇੰਜੈਕਸ਼ਨਾਂ ਤੋਂ ਸਥਾਈ ਜੈਨੇਟਿਕ ਬਦਲਾਵਾਂ ਵੱਲ ਵਧ ਰਿਹਾ ਹੈ। Eli Lilly ਨੇ ਯੂਰਪੀਅਨ ਐਥੀਰੋਸਕਲੇਰੋਸਿਸ ਸੋਸਾਇਟੀ ਕਾਂਗਰਸ (European Atherosclerosis Society congress) ਵਿੱਚ VERVE-102 'ਤੇ ਨਵਾਂ ਡਾਟਾ ਪੇਸ਼ ਕੀਤਾ, ਜੋ ਸੁਝਾਅ ਦਿੰਦਾ ਹੈ ਕਿ ਇਹ ਤਬਦੀਲੀ ਸੰਭਵ ਹੋ ਰਹੀ ਹੈ। ਇਹ ਥੈਰੇਪੀ PCSK9 ਜੀਨ ਦੀ ਗਤੀਵਿਧੀ ਨੂੰ ਘਟਾਉਣ ਲਈ ਇੱਕ ਬੇਸ ਐਡੀਟਰ (Base Editor) ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਹਾਈ LDL ਕੋਲੈਸਟ੍ਰੋਲ ਦਾ ਮੁੱਖ ਕਾਰਨ ਹੈ। ਟੀਚਾ ਕੁਝ ਜੈਨੇਟਿਕ ਹਾਈ ਕੋਲੈਸਟ੍ਰੋਲ ਦੀਆਂ ਸਥਿਤੀਆਂ ਅਤੇ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਦਿਲ ਦੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ "ਇੱਕ-ਵਾਰ-ਦਾ" ਇਲਾਜ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਨਾ ਹੈ।
ਆਸਵੰਦ ਡਾਟਾ ਅਤੇ ਕੰਪਨੀ ਏਕੀਕਰਨ
ਆਮ ਕੋਲੈਸਟ੍ਰੋਲ ਦਵਾਈਆਂ ਦੇ ਉਲਟ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਲਗਾਤਾਰ ਲੈਣ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ, VERVE-102 ਆਪਣੇ ਜੈਨੇਟਿਕ ਮਟੀਰੀਅਲ ਨੂੰ ਸਿੱਧਾ ਜਿਗਰ ਤੱਕ ਪਹੁੰਚਾਉਣ ਲਈ ਛੋਟੇ ਫੈਟ-ਆਧਾਰਿਤ ਕਣਾਂ (Fat-based particles) ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਸਭ ਤੋਂ ਵੱਧ ਡੋਜ਼ ਨੇ LDL ਕੋਲੈਸਟ੍ਰੋਲ ਵਿੱਚ 62% ਦੀ ਗਿਰਾਵਟ ਹਾਸਲ ਕੀਤੀ, ਜੋ ਕਿ Amgen ਦੀ Repatha ਵਰਗੀਆਂ ਮੌਜੂਦਾ PCSK9 ਦਵਾਈਆਂ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਪ੍ਰਤੀਯੋਗੀ ਨਤੀਜਾ ਹੈ। Eli Lilly ਨੇ VERVE-102 ਦੇ ਡਿਵੈਲਪਰ Verve Therapeutics ਨੂੰ $1.3 ਬਿਲੀਅਨ ਤੱਕ ਵਿੱਚ ਹਾਸਲ ਕੀਤਾ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਜੈਨੇਟਿਕ ਦਵਾਈਆਂ ਵਿੱਚ ਇਸਦੀ ਸਥਿਤੀ ਮਜ਼ਬੂਤ ਹੋਈ ਹੈ। ਕੰਪਨੀ ਆਪਣੀ ਕਾਫੀ ਵਿੱਤੀ ਤਾਕਤ, ਲਗਭਗ $1 ਟ੍ਰਿਲੀਅਨ ਦੇ ਮਾਰਕੀਟ ਕੈਪ (Market Cap) ਨਾਲ, ਹੋਨਹਾਰ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ-ਪੜਾਅ ਦੀਆਂ ਬਾਇਓਟੈਕ ਪ੍ਰੋਜੈਕਟਾਂ ਵਿੱਚ ਨਿਵੇਸ਼ ਕਰਨ ਲਈ ਵਰਤ ਰਹੀ ਹੈ।
ਸਥਾਈ DNA ਬਦਲਾਵਾਂ ਦੇ ਜੋਖਮ
ਜਦੋਂ ਕਿ ਕੋਲੈਸਟ੍ਰੋਲ ਨੂੰ ਸਥਾਈ ਤੌਰ 'ਤੇ ਘਟਾਉਣ ਦਾ ਵਿਚਾਰ ਆਕਰਸ਼ਕ ਹੈ, ਇਸ ਵਿੱਚ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਦੇ ਜੋਖਮ ਵੀ ਹਨ। ਕਿਉਂਕਿ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਇੱਕ ਵਿਅਕਤੀ ਦੇ DNA ਨੂੰ ਸਥਾਈ ਤੌਰ 'ਤੇ ਬਦਲ ਦਿੰਦੀ ਹੈ, ਵਿਗਿਆਨੀ ਜੀਨੋਮ (Genome) ਵਿੱਚ ਸੰਭਾਵੀ ਅਣਜਾਣੇ ਬਦਲਾਵਾਂ ਬਾਰੇ ਸਾਵਧਾਨ ਹਨ। ਪਿਛਲੀਆਂ ਸੰਬੰਧਿਤ ਥੈਰੇਪੀਆਂ ਨੂੰ ਡਿਲਿਵਰੀ ਵਿਧੀ ਤੋਂ ਸੋਜ (Inflammation) ਦੀਆਂ ਸਮੱਸਿਆਵਾਂ ਦਾ ਸਾਹਮਣਾ ਕਰਨਾ ਪਿਆ ਸੀ। ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਟਰਾਇਲਾਂ ਵਿੱਚ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਦੀ ਤੁਲਨਾਤਮਕ ਸਮੂਹ (Comparison group) ਦੀ ਵੀ ਘਾਟ ਸੀ, ਜਿਸ ਕਾਰਨ ਕਿਸੇ ਵੀ ਦੁਰਲੱਭ ਦਿਲ ਦੀਆਂ ਘਟਨਾਵਾਂ ਦੇ ਕਾਰਨ ਵਜੋਂ ਇਲਾਜ ਨੂੰ ਰੱਦ ਕਰਨਾ ਮੁਸ਼ਕਲ ਹੋ ਗਿਆ ਸੀ। ਵੱਡੇ ਅਧਿਐਨਾਂ ਵਿੱਚ ਅਣਜਾਣੇ DNA ਬਦਲਾਵਾਂ ਜਾਂ ਜਿਗਰ ਦੀਆਂ ਸਮੱਸਿਆਵਾਂ ਦੇ ਕੋਈ ਵੀ ਸੰਕੇਤ ਸਖਤ ਰੈਗੂਲੇਟਰੀ ਸਮੀਖਿਆ (Regulatory review) ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣ ਸਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਟਰਾਇਲ ਨੂੰ ਰੋਕ ਸਕਦੇ ਹਨ।