झायडस लाइफसायन्सेसच्या बीटा-थॅलेसेमिया औषध डेसिडुस्टॅटला USFDA कडून ऑरफन ड्रग पदनाम मिळाले

Zydus Lifesciences ला अमेरिकेच्या आरोग्य नियामक, युएस फूड अँड ड्रग ॲडमिनिस्ट्रेशन (USFDA) कडून एक महत्त्वपूर्ण मान्यता मिळाली आहे, ज्यामध्ये त्यांच्या डेसिडुस्टॅट या औषधाला ऑरफन ड्रग डेसिग्नेशन (ODD) प्रदान केले आहे. हे पदनाम विशेषतः बीटा-थॅलेसेमिया या दुर्मिळ रक्त विकाराच्या उपचारासाठी आहे, जो अमेरिकेत 200,000 पेक्षा कमी लोकांना प्रभावित करतो. बीटा-थॅलेसेमियामुळे हिमोग्लोबिनची पातळी कमी होते, ज्यामुळे अशक्तपणा येतो आणि आयुष्यभर रक्त संक्रमणाची आवश्यकता भासते. डेसिडुस्टॅट हे एक नवीन संयुग आहे जे हायपोक्सिया इंड्यूसिबल फॅक्टर (HIF)-प्रोलिल हायड्रॉक्सिलेज इनहिबिटर (PHI) म्हणून कार्य करते, जे हिमोग्लोबिन आणि लाल रक्तपेशींची संख्या वाढविण्यासाठी संभाव्य आहे. ODD मुळे Zydus Lifesciences ला क्लिनिकल चाचण्यांवरील कर सवलती, प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फी मधून सूट आणि USFDA च्या मंजुरीनंतर सात वर्षांपर्यंत संभाव्य बाजारपेठेतील विशेष अधिकार यासारखे अनेक फायदे मिळतात. कंपनीच्या दुर्मिळ रोगांवरील औषध पाइपलाइनसाठी हे एक सकारात्मक पाऊल आहे.

Impact: हे वृत्त डेसिडुस्टॅटच्या विकासासाठी नियामक समर्थन आणि आर्थिक प्रोत्साहन देऊन Zydus Lifesciences वर सकारात्मक परिणाम करते. हे औषधाची व्यावसायिक क्षमता वाढवते आणि कंपनीच्या दुर्मिळ रोग विभागातील संशोधन आणि विकास क्षमतांमध्ये गुंतवणूकदारांचा विश्वास वाढवू शकते. रेटिंग: 7/10

Difficult Terms: Orphan Drug Designation (ODD): USFDA सारख्या नियामक संस्थांकडून दुर्मिळ रोग किंवा स्थितींसाठी विकसित केलेल्या औषधांना दिलेली स्थिती, जी लोकसंख्येच्या एका लहान भागावर परिणाम करते. हे अशा औषधांच्या विकासाला प्रोत्साहन देण्यासाठी प्रोत्साहन देते. Beta-thalassemia: अनुवांशिक रक्त विकारांचा एक गट ज्यामध्ये हिमोग्लोबिनचे संश्लेषण कमी किंवा अनुपस्थित असते, ज्यामुळे ॲनिमिया आणि इतर गंभीर गुंतागुंत होतात. Hypoxia inducible factor (HIF)-prolyl hydroxylase inhibitor (PHI): कमी ऑक्सिजन पातळीला शरीराच्या नैसर्गिक प्रतिसादास सक्रिय करून कार्य करणाऱ्या औषधांचा एक वर्ग, जो हिमोग्लोबिन उत्पादन वाढविण्यात मदत करू शकतो. USFDA: युनायटेड स्टेट्स फूड अँड ड्रग ॲडमिनिस्ट्रेशन, सार्वजनिक आरोग्य विभागाचे संरक्षण करणारी फेडरल एजन्सी, जी मानवी आणि पशुवैद्यकीय औषधे, लसी आणि इतर वैद्यकीय उत्पादनांची सुरक्षा, परिणामकारकता आणि सुरक्षा सुनिश्चित करते.