Amgen च्या Tavneos वर FDA ची कडक कारवाई! डेटा फसवणुकीचा आरोप, औषध बाजारातून काढण्याची मागणी.

FDA चा मोठा धक्का

Amgen कंपनीला अमेरिकेच्या FDA कडून मोठा झटका बसला आहे. FDA ने Amgen च्या Tavneos (avacopan) या दुर्मिळ आजारांवर वापरल्या जाणाऱ्या औषधाची मान्यता रद्द करण्याची शिफारस केली आहे. औषधाची परिणामकारकता (effectiveness) सिद्ध करण्यासाठी पुरेसे पुरावे नाहीत आणि मंजुरीसाठी अर्ज करताना काही महत्त्वाची माहिती लपवण्यात आली, असे FDA चे म्हणणे आहे. या प्रस्तावामुळे Amgen च्या गुंतवणूकदारांच्या विश्वासाला तडा जाऊ शकतो.

डेटा फसवणुकीचा आरोप

FDA ने एप्रिल २७, २०२६ रोजीच्या पत्रात स्पष्ट केले आहे की, 'आम्ही आता असा निष्कर्ष काढू शकत नाही की TAVNEOS ची परिणामकारकता सिद्ध करण्यासाठी पुरेसे सबळ पुरावे आहेत किंवा कधीही होते.' FDA च्या मुख्य युक्तिवादानुसार, औषधाला मंजुरी मिळाल्यानंतर तीन वर्षांपेक्षा जास्त काळ महत्त्वाची माहिती लपवण्यात आली होती, जी आता समोर आली आहे. ही माहिती औषधाच्या परिणामकारकतेचा अभाव दर्शवते आणि अर्जामध्ये चुकीची माहिती (untrue statements of material facts) देण्यात आली आहे. विशेषतः, मूळ स्पॉन्सर ChemoCentryx ने ADVOCATE trial मधील ३३१ रुग्णांपैकी ९ रुग्णांच्या प्राथमिक एंडपॉईंट निकालांचे पुनर्मूल्यांकन (re-adjudication) कसे केले, या प्रक्रियेवर FDA ने चिंता व्यक्त केली आहे. Amgen, ज्याने ऑक्टोबर २०२२ मध्ये ChemoCentryx विकत घेतले, ते म्हणतात की त्यांना मूळ रुग्ण डेटाबद्दल कोणत्याही समस्यांची माहिती नव्हती.

वाढती सुरक्षा चिंता

परिणामकारकतेच्या पलीकडे, गंभीर सुरक्षा चिंता देखील समोर आल्या आहेत. मार्च २०२६ पर्यंत, FDA ने Tavneos मुळे होणाऱ्या ७६ यकृत इजा (drug-induced liver injury - DILI) प्रकरणांची नोंद घेतली, ज्यात औषधाचा संबंध असल्याचे पुरावे आहेत. यात सात व्हॅनिशिंग बाइल डक्ट सिंड्रोम (vanishing bile duct syndrome - VBDS) प्रकरणांचा समावेश आहे, जी यकृताला कायमस्वरूपी नुकसान पोहोचवू शकते. या प्रकरणांमध्ये आठ मृत्यूंची नोंद झाली आहे. मार्च ३१, २०२६ रोजी FDA ने एक ड्रग सेफ्टी कम्युनिकेशन (DSC) जारी केले, ज्यात पोस्टमार्केटिंगमध्ये (postmarketing) DILI ची गंभीर प्रकरणे, विशेषतः जपानमधून आलेल्या प्रकरणांचा तपशील दिला. यकृतावर होणारे दुष्परिणाम (hepatotoxicity) हे औषधाच्या लेबलवर नमूद केलेले एक ज्ञात धोके असले तरी, DSC ने VBDS ला एक महत्त्वपूर्ण चिंता म्हणून अधोरेखित केले.

Amgen ची भूमिका आणि आर्थिक परिणाम

Amgen ने मात्र Tavneos स्वेच्छेने बाजारातून मागे घेण्याचा कोणताही मानस नसल्याचे FDA ला जानेवारी २८, २०२६ रोजी कळवले आहे. यावर जानेवारी १६, २०२६ रोजी FDA ने केलेल्या प्रारंभिक विनंतीनंतर हा निर्णय घेण्यात आला. यामुळे एक प्रकारचा नियामक संघर्ष (regulatory standoff) निर्माण झाला आहे. Tavneos ने २०२४ च्या दुसऱ्या तिमाहीत $७१ दशलक्ष आणि २०२५ या संपूर्ण वर्षात $४५९ दशलक्ष इतकी कमाई केली होती, जी Amgen च्या एकूण महसुलाच्या अंदाजे १.२% होती. २०२६ साठी $६०० दशलक्ष विक्रीचा अंदाज होता, तर २०३१ पर्यंत $१.२ अब्ज विक्रीचा अंदाज होता. Amgen ने २०२५ मध्ये $३६.८ अब्ज एकूण महसूल ( १०% वाढ) नोंदवला आणि २०२६ साठी $३७ अब्ज ते $३८.४ अब्ज महसुलाची अपेक्षा आहे. तथापि, Tavneos गमावल्यास कंपनीच्या दुर्मिळ आजारांवरील पोर्टफोलिओला मोठा धक्का बसेल.

स्पर्धात्मक क्षेत्र

Tavneos हे गंभीर सक्रिय ANCA-संबंधित व्हॅस्क्युलायटिस (ANCA-associated vasculitis - AAV) साठी एक तोंडावाटे (oral) उपचार आहे, जे दुर्मिळ स्वयंप्रतिकार रोगांचा (autoimmune diseases) समूह आहे. या उपचारांच्या क्षेत्रात rituximab सारखे प्रस्थापित बायोलॉजिक्स (biologics) उपलब्ध आहेत, जे Remission (रोग बरा करण्याची स्थिती) मिळवण्यासाठी आणि टिकवण्यासाठी प्रभावी मानले जातात. EGPA साठी, Nucala (mepolizumab) आणि Fasenra (benralizumab) मंजूर आहेत. नवीन उपचार पद्धती आणि तपासणी अंतर्गत असलेले एजंट्स देखील विविध मार्गांवर लक्ष केंद्रित करत आहेत. सुरक्षा चिंता आणि परिणामकारकतेवरील प्रश्नचिन्हामुळे, रुग्ण आणि डॉक्टर प्रस्थापित पर्यायांकडे वळण्याची शक्यता आहे.

विश्वासार्हता आणि जोखीम

FDA ने डेटा लपवणे आणि 'चुकीची माहिती' देण्याचे आरोप Amgen च्या विश्वासार्हतेवर थेट प्रश्नचिन्ह निर्माण करतात. हे Amgen ने अब्जावधी डॉलर्समध्ये विकत घेतलेल्या ChemoCentryx च्या विकासादरम्यान संभाव्य चुकीच्या प्रतिनिधित्वाकडे (misrepresentation) निर्देश करते. गंभीर सुरक्षा प्रोफाइल, ज्यात प्राणघातक यकृत इजा आणि व्हॅनिशिंग बाइल डक्ट सिंड्रोमचा समावेश आहे, रुग्णांसाठी एक मोठे धोका निर्माण करते आणि मोठी कायदेशीर जबाबदारी (liability) वाढवते. युरोपियन मेडिसिन एजन्सी (European Medicines Agency) देखील Tavneos च्या डेटाच्या सत्यतेचे पुनरावलोकन करत आहे. $१.२ अब्ज विक्रीचा अंदाज असलेले औषध गमावणे, तसेच डेटा अखंडतेच्या (data integrity) कथित समस्यांमुळे होणारे प्रतिष्ठेचे नुकसान, Amgen च्या भविष्यातील पाइपलाइन आणि अधिग्रहणांबद्दल (acquisitions) गुंतवणूकदारांचा संशय वाढवू शकते.

पुढील वाटचाल

सध्या परिस्थिती fluid आहे. Amgen FDA सोबत पुढील चरणांचे पुनरावलोकन करत आहे, तर रुग्णांच्या सुरक्षिततेवर जोर देत आहे. अंतिम निर्णय येईपर्यंत, FDA ने आरोग्य व्यावसायिकांना रुग्णांशी Tavneos आणि पर्यायी उपचारांवर चर्चा करण्याचा सल्ला दिला आहे. FDA चा ठाम दृष्टिकोन आणि वाढत्या सुरक्षा डेटा पाहता, अमेरिकेच्या बाजारात Tavneos चे दीर्घकालीन अस्तित्व अनिश्चित दिसत आहे, ज्यामुळे Amgen च्या महसूल लक्ष्यांवर आणि दुर्मिळ आजार विभागाच्या दृष्टिकोनावर परिणाम होऊ शकतो.