Whalesbook
रोजच्या गोळ्यांऐवजी एकच इंजेक्शन!
हृदयविकारांवरील उपचारांची दिशा बदलण्याची शक्यता आहे. रोज औषधं घेण्याऐवजी किंवा नियमित इंजेक्शन घेण्याऐवजी आता जनुकीय बदलांवर आधारित उपचार शक्य होऊ शकतात.
Eli Lilly ने युरोपियन Atherosclerosis Society (EAS) काँग्रेसमध्ये VERVE-102 बद्दलची नवी माहिती सादर केली. ही थेरपी PCSK9 जनुकाची (Gene) क्रिया कमी करण्यासाठी बेस एडिटर (Base Editor) वापरते, जे उच्च LDL कोलेस्ट्रॉलसाठी कारणीभूत ठरते. उच्च कोलेस्ट्रॉल आणि हृदयविकारांनी ग्रस्त लोकांसाठी 'वन-अँड-डन' (One-and-done) उपचार देण्याचे हे ध्येय आहे.
प्रभावी आकडेवारी आणि कंपनीचे एकत्रीकरण
सध्याच्या कोलेस्ट्रॉलवरील औषधांप्रमाणे रोज घेण्याची गरज नसताना, VERVE-102 चरबी-आधारित (Fat-based) कणांचा वापर करून यकृतापर्यंत (Liver) जनुकीय सामग्री पोहोचवते. सर्वाधिक डोसमध्ये 62% LDL कोलेस्ट्रॉल घट झाली, जी Amgen च्या Repatha सारख्या PCSK9 औषधांशी स्पर्धा करते.
Eli Lilly ने VERVE-102 विकसित करणारी Verve Therapeutics तब्बल 1.3 अब्ज डॉलर्स मध्ये विकत घेतली, ज्यामुळे जेनेटिक मेडिसिन क्षेत्रात त्यांची पकड मजबूत झाली आहे. 1 ट्रिलियन डॉलर्स च्या मार्केट कॅपसह, कंपनी सध्याच्या काळात बायोटेक प्रकल्पांमध्ये मोठी गुंतवणूक करत आहे.
जनुकीय बदलांचे धोके
कोलेस्ट्रॉल कायमस्वरूपी कमी करण्याची कल्पना आकर्षक असली तरी, त्यात दीर्घकालीन धोके आहेत. बेस एडिटिंगमुळे व्यक्तीच्या DNA मध्ये कायमस्वरूपी बदल होतो, त्यामुळे शास्त्रज्ञ जनुकीय रचनेत अनपेक्षित बदलांबद्दल (Unintended changes) सावध आहेत.
पूर्वीच्या संबंधित थेरपींमध्ये डिलिव्हरी पद्धतीमुळे सूज (Inflammation) येण्याची समस्या होती. सुरुवातीच्या चाचण्यांमध्ये तुलनेसाठी गट (Comparison group) नसल्यामुळे, उपचारांमुळे झालेले दुर्मिळ हृदय घटना (Rare heart events) नाकारणे कठीण होते. मोठ्या अभ्यासांमध्ये अनपेक्षित DNA बदल किंवा यकृताच्या समस्या आढळल्यास, कठोर नियामक पुनरावलोकन (Strict regulatory review) होऊ शकते आणि चाचणी थांबवली जाऊ शकते.
VERVE-102 चे पुढील पाऊल
Eli Lilly 2026 च्या अखेरीस VERVE-102 साठी फेज 2 अभ्यास सुरू करण्याची योजना आखत आहे. आतापर्यंत दाखवलेली परिणामकारकता सकारात्मक असली तरी, थेरपीचे यश तिच्या दीर्घकालीन सुरक्षिततेवर आणि सध्याच्या उपचारांपेक्षा स्पष्टपणे स्वस्त आहे की नाही यावर अवलंबून असेल.
Eli Lilly इतर हृदय-संबंधित थेरपींवरही काम करत आहे, ज्यात VERVE-201 चा समावेश आहे, जी वेगळ्या जनुकाला लक्ष्य करते. यातून नवीन हृदय व चयापचय (Cardiovascular and metabolic) उपचारांमध्ये आघाडी घेण्याची त्यांची व्यापक रणनीती दिसून येते.