AstraZeneca च्या Ultomiris या प्रयोगात्मक औषधाला ट्रान्सप्लांट रुग्णांमधील रक्तवाहिनीच्या गुंतागुंतीसाठी (blood vessel complication) करण्यात आलेल्या एडल्ट ट्रायलमध्ये अपेक्षित यश मिळालेले नाही. मात्र, कंपनीने मुलांवरील एका वेगळ्या अभ्यासात सकारात्मक आकडेवारी सादर केली आहे, जी भविष्यातील रेग्युलेटरी फाईलिंगसाठी उपयुक्त ठरू शकते.
Detailed Coverage
एडल्ट ट्रायलमध्ये धक्का
AstraZeneca Plc ने Ultomiris या औषधाबाबत संमिश्र निष्कर्ष जाहीर केले आहेत. ट्रान्सप्लांटनंतर होणाऱ्या रक्तवाहिनीच्या गंभीर गुंतागुंतीने (thrombotic microangiopathy) त्रस्त असलेल्या रुग्णांवर हे औषध तपासले जात होते. एका महत्त्वाच्या एडल्ट क्लिनिकल ट्रायलमध्ये, औषध 26 आठवड्यांच्या कालावधीत इव्हेंट-फ्री सर्व्हायव्हल (event-free survival) मिळवण्यात सांख्यिकीयदृष्ट्या महत्त्वपूर्ण ठरले नाही. कंपनीने जरी फायदेशीर ट्रेंड दिसल्याचे म्हटले असले तरी, प्राथमिक अभ्यासाचे मुख्य उद्दिष्ट (primary study endpoint) गाठण्यात औषध अपयशी ठरले.
मुलांच्या ट्रायलमध्ये प्रगती
एडल्ट ट्रायलमध्ये अपयश आले असले तरी, AstraZeneca ला मुलांच्या एका समांतर अभ्यासात अधिक यश मिळाले आहे. या गटात, Ultomiris ने 26 आठवड्यांपर्यंत 87.2% आणि 52 आठवड्यांपर्यंत 73.4% चा एकूण सर्व्हायव्हल रेट (overall survival rate) दर्शवला. या निष्कर्षांवर आधारित, कंपनी विशेषतः मुलांसाठी रेग्युलेटरी फाईलिंग (regulatory filings) पुढे नेण्यास सज्ज आहे. एडल्ट रुग्णांमधील प्रारंभिक निष्कर्षांमुळे, कंपनी सध्या आरोग्य अधिकाऱ्यांशी (health authorities) चर्चा करत आहे की या वयोगटासाठी पुढील मार्ग काय असेल.
इतर औषधं आणि भविष्यातील योजना
या ट्रायलच्या निष्कर्षांमुळे कंपनीच्या क्लिनिकल डेव्हलपमेंटवर (clinical development) बारकाईने लक्ष ठेवले जात आहे. याच महिन्यात, कंपनीला एका हृदयरोगावरील (heart-disease) महत्त्वाच्या ट्रायलमध्ये अपयश आले होते. तसेच, मे महिन्यात अमेरिकन रेग्युलेटरी पॅनेलने (U.S. regulatory panel) ब्रेस्ट कॅन्सरच्या camizestrant औषधाला ट्रायल डिझाइनमधील (trial design) त्रुटींमुळे परवानगी नाकारली होती. या घटनांमुळे कंपनीच्या औषध विकास पद्धती आणि क्लिनिकल पाइपलाइन (clinical pipeline) अंमलबजावणीवर प्रश्नचिन्ह निर्माण झाले आहे.
या आव्हानांनंतरही, AstraZeneca ला इतर क्षेत्रांमध्ये यश मिळाले आहे. त्यांच्या प्रयोगात्मक गॅस्ट्रिक कॅन्सर औषधाने (gastric cancer drug) अलीकडेच एकूण जगण्याची क्षमता (overall survival) सुधारण्यात महत्त्वपूर्ण यश मिळवले आहे. कंपनीने दुसऱ्या तिमाहीत नफ्याचे (profit) अपेक्षेपेक्षा जास्त आकडे दर्शवले, ज्याला त्यांच्या कॅन्सर आणि दुर्मिळ रोगांवरील (rare disease treatments) औषधांच्या मागणीचा मोठा आधार मिळाला. Ultomiris (ज्याला ravulizumab असेही म्हणतात) हे कंपनीचे एक महत्त्वाचे उत्पादन आहे, ज्याला यूएस, युरोप आणि जपानसारख्या प्रमुख बाजारपेठांमध्ये इतर दुर्मिळ रक्त आणि न्यूरोलॉजिकल (neurological conditions) रोगांसाठी आधीच मान्यता मिळाली आहे.
कंपनीचे व्यवस्थापन 2030 पर्यंत $80 अब्ज वार्षिक महसुलाचे (annual revenue) दीर्घकालीन आर्थिक लक्ष्य (financial target) साध्य करण्यावर लक्ष केंद्रित करत आहे. हे लक्ष्य सुमारे 20 नवीन औषधांच्या यशस्वी लाँचवर अवलंबून आहे. गुंतवणूकदारांसाठी मुख्य बाब म्हणजे, कंपनी Ultomiris च्या मुलांसाठीच्या आवृत्तीसाठी (pediatric version) रेग्युलेटरी चर्चा कशा प्रकारे हाताळते आणि क्लिनिकल अपयश कमी करण्यासाठी ट्रायल डिझाइन प्रक्रिया सुधारू शकते की नाही, हे पाहणे महत्त्वाचे ठरेल.