ज़ाइडस लाइफसाइंसेज़ यूनिट को दुर्लभ बीमारी की दवा के लिए मिली ऐतिहासिक FDA मंजूरी

नियामक मील का पत्थर हासिल

ज़ाइडस लाइफसाइंसेज़ लिमिटेड की अमेरिकी स्थित सहायक कंपनी, सेंटिनल थेरेप्यूटिक्स इंक., ने यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (USFDA) से ZYCUBO® (कॉपर हिस्टिडिनेट) के लिए मंजूरी हासिल कर ली है। इस ऐतिहासिक निर्णय ने ZYCUBO® को संयुक्त राज्य अमेरिका में मेनकेस रोग के लिए पहली और एकमात्र स्वीकृत थेरेपी के रूप में स्थापित किया है, जो एक महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करती है। यह मंजूरी मंगलवार, 13 जनवरी को एक्सचेंजों के साथ दायर की गई थी।

रोग और उपचार

मेनकेस रोग एक दुर्लभ, अक्सर घातक एक्स-लिंक्ड रिसेसिव आनुवंशिक विकार है जो तांबे के परिवहन में बाधा के कारण होता है। यह कमी गंभीर तंत्रिका क्षति और प्रारंभिक मृत्यु का कारण बनती है, जिसमें अधिकांश अप्रचारित रोगी दो से तीन साल की उम्र से अधिक जीवित नहीं रहते हैं। ZYCUBO® कॉपर हिस्टिडिनेट का एक सबक्यूटेनियस इंजेक्टेबल फॉर्मूलेशन है, जिसे सावधानीपूर्वक तांबे के संतुलन को बहाल करने और प्रभावित बाल रोगियों में आवश्यक स्तरों को बनाए रखने के लिए डिज़ाइन किया गया है।

क्लिनिकल प्रभावकारिता डेटा

यूएस दवा नियामक की मंजूरी पुष्टिकारक क्लिनिकल डेटा पर आधारित है। अध्ययनों में ZYCUBO® के साथ शुरुआती उपचार प्राप्त करने वाले बाल रोगियों के लिए मृत्यु के जोखिम में लगभग 80% की कमी देखी गई, जबकि एक अप्रचारित बाहरी नियंत्रण समूह की तुलना में। औसत समग्र जीवनकाल में नाटकीय सुधार हुआ, जो 177.1 महीने तक बढ़ गया, जो अप्रचारित रोगियों में देखे गए 17.6 महीनों की तुलना में एक महत्वपूर्ण वृद्धि है।

रणनीतिक महत्व और विशेषज्ञ राय

ज़ाइडस लाइफसाइंसेज़ के प्रबंध निदेशक डॉ. शरविल पी. पटेल ने मंजूरी को एक परिवर्तनकारी क्षण बताया, जिसने जहां कोई उम्मीद नहीं थी, वहां उम्मीद प्रदान की। सेंटिनल के सीईओ मैट हेक ने दवा की सुरक्षा और प्रभावशीलता पर जोर दिया। क्लिनिकल जेनेटिक्स विशेषज्ञ डॉ. स्टीफन केलेर ने इसे दशकों के शोध का परिणाम बताया, और शीघ्र निदान के महत्व पर जोर दिया। यह मंजूरी दुनिया भर में दुर्लभ बीमारियों के लिए नवीन उपचारों को बढ़ावा देने में ज़ाइडस लाइफसाइंसेज़ के रणनीतिक फोकस को मजबूत करती है।