अमेरिकी FDA ने Regeneron Pharmaceuticals की दवा Pasatru (garetosmab) को फाइब्रोडिस्प्लासिया ओसिफिकन्स प्रोग्रेसिवा (FOP) नामक एक दुर्लभ आनुवंशिक हड्डी विकार के इलाज के लिए मंजूरी दे दी है। क्लिनिकल ट्रायल में इस दवा ने नई हड्डी संबंधी असामान्यताओं में **94%** की कमी दिखाई। हालांकि यह मंजूरी कंपनी के दुर्लभ रोग पोर्टफोलियो का विस्तार करती है, निवेशकों को ध्यान देना चाहिए कि यह दवा बहुत ही कम मरीजों के लिए है और इसका सामना स्थापित प्रतिस्पर्धियों से है।
क्या है FOP और Pasatru कैसे करेगी इलाज?
Regeneron Pharmaceuticals ने 19 अगस्त, 2026 को अपनी मोनोक्लोनल एंटीबॉडी, Pasatru (garetosmab) के लिए अमेरिकी FDA से मंजूरी हासिल कर ली है। इस दवा का लक्ष्य फाइब्रोडिस्प्लासिया ओसिफिकन्स प्रोग्रेसिवा (FOP) से पीड़ित वयस्क मरीजों का इलाज करना है। FOP एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जिसमें शरीर के कोमल ऊतक धीरे-धीरे हड्डी में बदलने लगते हैं, जिससे एक 'दूसरा कंकाल' बन जाता है। यह दूसरी हड्डी शरीर की गति को सीमित करती है और जीवन प्रत्याशा को कम कर देती है। इस खबर के बाद Regeneron के शेयर में लगभग 4% की बढ़ोतरी देखी गई।
क्लिनिकल नतीजों ने भरी उड़ान
FDA की यह मंजूरी फेज 3 OPTIMA ट्रायल के आंकड़ों पर आधारित है। ट्रायल में पाया गया कि Pasatru, Activin A नामक प्रोटीन को प्रभावी ढंग से रोकता है। यह प्रोटीन FOP मरीजों में होने वाली असामान्य हड्डी वृद्धि से जुड़ा है। ट्रायल के नतीजों के अनुसार, 3 mg/kg की खुराक लेने वाले मरीजों में 56 हफ्तों में नई हेटेरोटोपिक ऑसिफिकेशन (यानी असामान्य हड्डी) घावों में 94% की कमी आई। वहीं, 10 mg/kg की खुराक लेने वालों में प्लेसबो समूह की तुलना में 90% की कमी देखी गई। अब Pasatru एक विशेष बाज़ार में कदम रख रही है, जो Ipsen की Sohonos के बाद FOP मरीजों के लिए दूसरा उपचार विकल्प बन गई है।
बाज़ार की हकीकत और जोखिम
भले ही यह दवा एक अत्यंत दुर्लभ स्थिति के लिए एक नया उपचार प्रदान करती है, लेकिन इसके मरीजों की संख्या बहुत कम है – दुनिया भर में लगभग 900 मामले ही दर्ज हैं। ऐसे में, सामान्य बीमारियों की तुलना में बड़े पैमाने पर राजस्व उत्पन्न करने की इसकी क्षमता सीमित है। निवेशकों को इस कार्यक्रम के साथ कंपनी की पिछली चुनौतियों से भी अवगत रहना चाहिए; Regeneron ने 2020 में पांच मरीजों की मौत के बाद क्लिनिकल ट्रायल रोक दिए थे। कंपनी ने बाद में वैश्विक नियामकों के साथ मिलकर इन सुरक्षा चिंताओं को दूर किया, जिसके कारण वर्तमान सफल ट्रायल डिजाइन तैयार हुआ।
ट्रायल के इतिहास के अलावा, दवा के संभावित साइड इफेक्ट्स भी हैं, जिनमें संक्रमण का खतरा, मुंहासे, बालों के विकास में बदलाव और नाक से खून आना शामिल हैं। किसी भी विशेष दवा की तरह, दीर्घकालिक क्लिनिकल सफलता के लिए सुरक्षा निगरानी एक महत्वपूर्ण कारक बनी हुई है।
कंपनी के अगले कदम
आगे देखते हुए, Regeneron ने इस साल के अंत में FOP से पीड़ित बच्चों के लिए ट्रायल शुरू करने की योजना बनाई है। मौजूदा उपचारों से बाज़ार हिस्सेदारी हासिल करने और इस तरह की विशेष चिकित्सा के लिए नियामक और सुरक्षा आवश्यकताओं को प्रबंधित करने की कंपनी की क्षमता आगे के कारोबार के लिए महत्वपूर्ण होगी।