UK रेगुलेटर ने जीन थेरेपी Casgevy के लिए उम्र की सीमा घटाकर **5 साल** कर दी है। यह फैसला Vertex Pharmaceuticals और CRISPR Therapeutics के लिए बड़ी कामयाबी है, क्योंकि कंपनी अपने रेवेन्यू को और तेजी से बढ़ाने की कोशिश कर रही है।
रेगुलेटरी अपडेट और बड़ा मार्केट
UK की Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ने अब 5 साल और उससे अधिक उम्र के बच्चों के लिए Casgevy थेरेपी को मंजूरी दे दी है। पहले यह इलाज केवल 12 साल से ऊपर के मरीजों के लिए उपलब्ध था। यह फैसला उन मरीजों के लिए राहत की बात है जो सिकल सेल डिजीज (Sickle cell disease) और थैलेसीमिया (Beta-thalassemia) जैसी गंभीर बीमारियों से जूझ रहे हैं और जिन्हें बार-बार ब्लड ट्रांसफ्यूजन की जरूरत पड़ती है।
कंपनी की स्ट्रैटेजी और टारगेट
Vertex Pharmaceuticals और CRISPR Therapeutics इस जॉइंट वेंचर के जरिए अपने रेवेन्यू पोर्टफोलियो को डायवर्सिफाई कर रहे हैं। कंपनी ने 2026 के अंत तक अपने नॉन-सिस्टिक फाइब्रोसिस (Non-CF) प्रोडक्ट्स, जिनमें Casgevy और Journavx शामिल हैं, से $500 मिलियन की कमाई का लक्ष्य रखा है। छोटी उम्र के बच्चों तक पहुंच बढ़ने से कंपनी को अपने इस टारगेट को हासिल करने में बड़ी मदद मिलेगी।
मेडिकल चुनौतियां और रिस्क
यह थेरेपी सामान्य दवाओं की तरह नहीं है। इसमें मरीज के स्टेम सेल्स को निकालकर लैब में एडिट किया जाता है और फिर दोबारा री-इन्फ्यूज किया जाता है। अस्पताल में भर्ती रहने और रिकवरी के दौरान बुखार, थकान और संक्रमण जैसी जटिलताओं के चलते इसके कमर्शियल रोलआउट की रफ्तार पर निवेशकों की नजरें बनी हुई हैं।
अर्निंग्स पर नजर
Vertex Pharmaceuticals 2 नवंबर, 2026 को अपने तीसरी तिमाही के नतीजे जारी करने वाली है। बाजार यह देखना चाहेगा कि Casgevy की सेल्स कैसी रही हैं। इसके अलावा, Crinetics Pharmaceuticals के अधिग्रहण की योजना के कारण कंपनी पर बढ़ने वाले कर्ज और कैश फ्लो के मैनेजमेंट पर भी निवेशकों की पैनी नजर होगी।