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रोज़ की गोलियों से एक सिंगल इन्फ्यूजन तक
हृदय रोग के इलाज का क्षेत्र रोज़ाना की दवाओं और नियमित इंजेक्शन से स्थायी जेनेटिक बदलावों की ओर बढ़ रहा है। Eli Lilly ने यूरोपीय एथेरोस्क्लेरोसिस सोसाइटी कांग्रेस में VERVE-102 पर नए डेटा पेश किए, जो इस बदलाव की बढ़ती संभावना का संकेत देते हैं। यह थेरेपी PCSK9 जीन की गतिविधि को कम करने के लिए एक बेस एडिटर का उपयोग करती है, जो हाई LDL कोलेस्ट्रॉल का एक प्रमुख कारक है। इसका लक्ष्य कुछ आनुवंशिक उच्च कोलेस्ट्रॉल स्थितियों और शुरुआती हृदय रोग वाले लोगों के लिए "एक बार और खत्म" (one-and-done) उपचार प्रदान करना है।
भरोसेमंद डेटा और कंपनी का एकीकरण
मानक कोलेस्ट्रॉल दवाओं के विपरीत, जिन्हें मरीजों को लगातार लेना पड़ता है, VERVE-102 अपने जेनेटिक मटीरियल को सीधे लिवर तक पहुंचाने के लिए छोटी वसा-आधारित कणों का उपयोग करती है। उच्चतम खुराक पर LDL कोलेस्ट्रॉल में 62% की कमी देखी गई, जो Amgen की Repatha जैसी मौजूदा PCSK9 दवाओं के मुकाबले प्रतिस्पर्धी है। Eli Lilly ने VERVE-102 के डेवलपर Verve Therapeutics का अधिग्रहण $1.3 बिलियन तक में किया, जिससे जेनेटिक मेडिसिन में उसकी स्थिति मजबूत हुई है। कंपनी अपनी महत्वपूर्ण वित्तीय ताकत का उपयोग, जिसका मार्केट कैप लगभग $1 ट्रिलियन है, आशाजनक शुरुआती चरण के बायोटेक प्रोजेक्ट्स में निवेश करने के लिए कर रही है।
स्थायी डीएनए परिवर्तनों के जोखिम
हालांकि कोलेस्ट्रॉल को स्थायी रूप से कम करने का विचार आकर्षक है, इसमें दीर्घकालिक जोखिम भी शामिल हैं। क्योंकि बेस एडिटिंग किसी व्यक्ति के डीएनए को स्थायी रूप से बदल देती है, वैज्ञानिक जीनोम में संभावित अनपेक्षित परिवर्तनों के बारे में सतर्क हैं। पिछली संबंधित थेरेपीज़ को डिलीवरी मेथड से सूजन की समस्याएँ हुई थीं। शुरुआती ट्रायल में एक दीर्घकालिक तुलना समूह की भी कमी थी, जिससे किसी भी दुर्लभ हृदय संबंधी घटनाओं के लिए उपचार को कारण बताना मुश्किल हो गया था। बड़े अध्ययनों में अनपेक्षित डीएनए परिवर्तनों या लिवर की समस्याओं के कोई भी संकेत सख्त नियामक समीक्षा का कारण बन सकते हैं और संभावित रूप से परीक्षण को रोक सकते हैं।
VERVE-102 के लिए आगे क्या?
Eli Lilly 2026 के अंत तक VERVE-102 के लिए फेज 2 अध्ययन शुरू करने की योजना बना रही है। अब तक दिखाई गई प्रभावशीलता सकारात्मक है, लेकिन थेरेपी की सफलता उसकी दीर्घकालिक सुरक्षा पर निर्भर करेगी और क्या यह मौजूदा उपचारों पर स्पष्ट लागत लाभ प्रदान करती है। Eli Lilly अन्य हृदय-संबंधी थेरेपीज़ भी विकसित कर रही है, जिसमें VERVE-201 भी शामिल है, जो एक अलग जीन को लक्षित करती है। यह नई कार्डियोवैस्कुलर और मेटाबोलिक उपचारों में बाजार का नेतृत्व करने की एक व्यापक रणनीति को दर्शाता है।