ઝાયડસ લાઇફસાયન્સિસની બીટા-થેલેસેમિયા દવા ડેસિડુસ્ટેટને USFDA તરફથી ઓર્ફન ડ્રગ ડેઝિગ્નેશન મળ્યું

Zydus Lifesciences ને યુએસ આરોગ્ય નિયમનકાર, યુએસ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (USFDA) તરફથી એક મહત્વપૂર્ણ સમર્થન મળ્યું છે, જેમાં તેની દવા ડેસિડુસ્ટેટને ઓર્ફન ડ્રગ ડેઝિગ્નેશન (ODD) આપવામાં આવ્યું છે. આ હોદ્દો ખાસ કરીને બીટા-થેલેસેમિયાના ઉપચાર માટે છે, જે એક દુર્લભ રક્ત રોગ છે જે યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં 200,000 થી ઓછી વ્યક્તિઓને અસર કરે છે. બીટા-થેલેસેમિયાથી હિમોગ્લોબિનનું સ્તર ઘટી જાય છે, જેના કારણે નબળાઇ આવે છે અને જીવનભર બ્લડ ટ્રાન્સફ્યુઝનની જરૂર પડે છે. ડેસિડુસ્ટેટ એ એક નવલકથા સંયોજન છે જે હાયપોક્સિયા ઇન્ડ્યુસિબલ ફેક્ટર (HIF)-પ્રોલીલ હાઇડ્રોક્સિલેઝ ઇન્હિબિટર (PHI) તરીકે કાર્ય કરે છે, જે હિમોગ્લોબિન અને લાલ રક્તકણોની સંખ્યા વધારવાની સંભવિતતા દર્શાવે છે. ODD, Zydus Lifesciences ને ક્લિનિકલ પરીક્ષણો પર ટેક્સ ક્રેડિટ્સ, પ્રિસ્ક્રિપ્શન ડ્રગ યુઝર ફીમાંથી મુક્તિ અને USFDA દ્વારા મંજૂરી મળ્યા પછી સાત વર્ષના સંભવિત બજાર વિશિષ્ટતા સહિત ઘણા લાભો પ્રદાન કરે છે. આ કંપનીના દુર્લભ રોગ દવા પાઇપલાઇન માટે એક સકારાત્મક પગલું છે.

Impact: આ સમાચાર ડેસિડુસ્ટેટના વિકાસ માટે નિયમનકારી સમર્થન અને નાણાકીય પ્રોત્સાહનો આપીને Zydus Lifesciences પર સકારાત્મક અસર કરે છે. તે દવાની વાણિજ્યિક સંભવિતતાને વધારે છે અને કંપનીની દુર્લભ રોગ ક્ષેત્રમાં સંશોધન અને વિકાસ ક્ષમતાઓમાં રોકાણકારોનો વિશ્વાસ વધારી શકે છે. રેટિંગ: 7/10

Difficult Terms: Orphan Drug Designation (ODD): USFDA જેવા નિયમનકારી સંસ્થાઓ દ્વારા દુર્લભ રોગો અથવા પરિસ્થિતિઓ માટે વિકસાવવામાં આવેલી દવાઓને આપવામાં આવતી સ્થિતિ, જે વસ્તીના નાના ભાગને અસર કરે છે. તે આવી દવાઓના વિકાસને પ્રોત્સાહન આપવા માટે પ્રોત્સાહનો પ્રદાન કરે છે. Beta-thalassemia: વારસાગત રક્ત રોગોનો એક સમૂહ જે હિમોગ્લોબિનના સંશ્લેષણમાં ઘટાડો અથવા ગેરહાજરી દ્વારા વર્ગીકૃત થયેલ છે, જેના કારણે એનિમિયા અને અન્ય ગંભીર ગૂંચવણો થાય છે. Hypoxia inducible factor (HIF)-prolyl hydroxylase inhibitor (PHI): દવાઓનો એક વર્ગ જે ઓછી ઓક્સિજન સ્તર પર શરીરના કુદરતી પ્રતિભાવને સક્રિય કરીને કાર્ય કરે છે, જે હિમોગ્લોબિન ઉત્પાદન વધારવામાં મદદ કરી શકે છે. USFDA: યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન, ફેડરલ એજન્સી જે માનવ અને પશુ દવાઓ, રસીઓ અને અન્ય તબીબી ઉત્પાદનોની સલામતી, અસરકારકતા અને સુરક્ષા સુનિશ્ચિત કરીને જાહેર આરોગ્યનું રક્ષણ કરે છે.