Whalesbook
નિયમનકારી સીમાચિહ્ન હાંસલ કર્યું
ઝાયડસ લાઇફસાયન્સિસ લિમિટેડની યુએસ-આધારિત પેટાકંપની, સેન્ટિનલ થેરાપ્યુટિક્સ ઇંક., એ યુએસ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (USFDA) પાસેથી ZYCUBO® (કોપર હિસ્ટિડિનેટ) માટે મંજૂરી મેળવી છે. આ પ્રતિષ્ઠિત નિર્ણય ZYCUBO® ને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં મેન્કેસ રોગ માટે પ્રથમ અને એકમાત્ર મંજૂર સારવાર તરીકે નિયુક્ત કરે છે, જે એક મહત્વપૂર્ણ અપૂર્ણ તબીબી જરૂરિયાતને પૂર્ણ કરે છે. આ મંજૂરી મંગળવાર, ૧૩ જાન્યુઆરીના રોજ એક્સચેન્જો સાથે ફાઇલ કરવામાં આવી હતી.
રોગ અને સારવાર
મેન્કેસ રોગ એ કોપરના પરિવહનમાં અવરોધને કારણે થતો એક દુર્લભ, ઘણીવાર જીવલેણ X-linked recessive આનુવંશિક ડિસઓર્ડર છે. આ ઉણપ ગંભીર ન્યુરોલોજીકલ નુકસાન અને પ્રારંભિક મૃત્યુ તરફ દોરી જાય છે, જેમાં મોટાભાગના સારવાર ન કરાયેલા દર્દીઓ બે થી ત્રણ વર્ષની ઉંમરથી વધુ જીવી શકતા નથી. ZYCUBO® એ કોપર હિસ્ટિડિનેટનું સબક્યુટેનીયસ ઇન્જેક્ટેબલ ફોર્મ્યુલેશન છે, જે અસરગ્રસ્ત બાળ દર્દીઓમાં કોપર સંતુલન પુનઃસ્થાપિત કરવા અને જરૂરી સ્તરો જાળવવા માટે કાળજીપૂર્વક ડિઝાઇન કરવામાં આવ્યું છે.
ક્લિનિકલ અસરકારકતા ડેટા
યુએસ ડ્રગ રેગ્યુલેટરની મંજૂરી મજબૂત ક્લિનિકલ ડેટા દ્વારા સમર્થિત છે. અભ્યાસોમાં ZYCUBO® સાથે વહેલી સારવાર મેળવનારા બાળ દર્દીઓ માટે, સારવાર ન કરાયેલા બાહ્ય નિયંત્રણ જૂથની સરખામણીમાં, મૃત્યુના જોખમમાં લગભગ 80% ઘટાડો જોવા મળ્યો છે. સરેરાશ એકંદર જીવનકાળમાં નોંધપાત્ર સુધારો જોવા મળ્યો છે, જે 177.1 મહિના સુધી વિસ્તર્યો છે, જે સારવાર ન કરાયેલા દર્દીઓમાં જોવા મળેલા 17.6 મહિના કરતાં નોંધપાત્ર વધારો છે.
વ્યૂહાત્મક મહત્વ અને નિષ્ણાત અભિપ્રાય
ઝાયડસ લાઇફસાયન્સિસના મેનેજિંગ ડિરેક્ટર ડો. શર્વિલ પી. પટેલે આ મંજૂરીને એક પરિવર્તનકારી ક્ષણ ગણાવી, જ્યાં કોઈ આશા ન હતી ત્યાં આશા આપી. સેન્ટિનલના CEO મેટ હેકે દવાને સલામત અને અસરકારક ગણાવી. ક્લિનિકલ જેનટિક્સ નિષ્ણાત ડો. સ્ટીફન કેલરે આને દાયકાઓના સંશોધનનું પરિણામ ગણાવ્યું અને પ્રારંભિક નિદાનના મહત્વ પર ભાર મૂક્યો. આ મંજૂરી વૈશ્વિક સ્તરે દુર્લભ રોગો માટે નવીન સારવાર વિકસાવવામાં ઝાયડસ લાઇફસાયન્સિસના વ્યૂહાત્મક ધ્યાન પર ભાર મૂકે છે.