યુએસ FDA એ Regeneron Pharmaceuticals ની દવા Pasatru (garetosmab) ને ફાઈબ્રોડિસ્પ્લાસિયા ઓસિફિકન્સ પ્રોગ્રેસિવા (FOP) ના દુર્લભ આનુવંશિક હાડકાના રોગની સારવાર માટે મંજૂરી આપી છે. ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં આ દવા દ્વારા નવા હાડકાના વિકૃતિઓમાં **94%** ઘટાડો જોવા મળ્યો હતો.
દુર્લભ રોગ FOP ની સારવાર માટે Pasatru ને મંજૂરી
Regeneron Pharmaceuticals એ ઓગસ્ટ 19, 2026 ના રોજ યુએસ FDA પાસેથી તેની મોનોક્લોનલ એન્ટિબોડી, Pasatru (garetosmab), ની મંજૂરી મેળવી છે. આ દવા ખાસ કરીને ફાઈબ્રોડિસ્પ્લાસિયા ઓસિફિકન્સ પ્રોગ્રેસિવા (FOP) થી પીડિત પુખ્ત વયના દર્દીઓની સારવાર માટે બનાવવામાં આવી છે. FOP એક અત્યંત દુર્લભ આનુવંશિક રોગ છે જેમાં શરીરના નરમ પેશીઓ ધીમે ધીમે હાડકામાં રૂપાંતરિત થવા લાગે છે, જેના કારણે બીજું હાડપિંજર બને છે જે શરીરની હલનચલનને પ્રતિબંધિત કરે છે અને જીવનકાળ ઘટાડે છે. આ સમાચાર પછી, Regeneron ના શેરના ભાવમાં આશરે 4% નો વધારો જોવા મળ્યો હતો.
ક્લિનિકલ પરિણામો અને બજાર પ્રવેશ
FDA ની મંજૂરી Phase 3 OPTIMA ટ્રાયલના ડેટા પર આધારિત છે. આ ટ્રાયલમાં જાણવા મળ્યું છે કે Pasatru, Activin A નામના પ્રોટીનને નોંધપાત્ર રીતે અટકાવે છે, જે FOP દર્દીઓમાં અસામાન્ય હાડકાના વિકાસ સાથે સંકળાયેલ છે. ટ્રાયલના પરિણામો અનુસાર, 3 mg/kg ડોઝ મેળવનારા દર્દીઓએ 56 અઠવાડિયા દરમિયાન નવા હેટરોટોપિક ઓસિફિકેશન (અસામાન્ય હાડકા) માં 94% ઘટાડો અનુભવ્યો હતો. જ્યારે 10 mg/kg ડોઝ પરના દર્દીઓએ પ્લેસિબો જૂથની સરખામણીમાં 90% ઘટાડો નોંધાવ્યો હતો. Pasatru હવે niche માર્કેટમાં પ્રવેશી રહી છે, જે Ipsen ની Sohonos પછી FOP દર્દીઓ માટે ઉપલબ્ધ બીજી સારવાર પદ્ધતિ બની છે.
વ્યાપાર સંદર્ભ અને જોખમો
આ દવા અત્યંત દુર્લભ સ્થિતિ માટે નવી ઉપચાર પૂરી પાડે છે, પરંતુ વિશ્વભરમાં લગભગ 900 નિદાન થયેલા કેસો સાથે, દર્દીઓની સંખ્યા ખૂબ ઓછી છે. આનાથી વધુ સામાન્ય પરિસ્થિતિઓની તુલનામાં મોટા પાયે આવક સર્જનની સંભાવના મર્યાદિત થાય છે. રોકાણકારોએ કંપનીના ભૂતકાળના પડકારો વિશે પણ ધ્યાન રાખવું જોઈએ; Regeneron એ 2020 માં પાંચ દર્દીઓના મૃત્યુ બાદ આ પ્રોગ્રામના ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ અટકાવ્યા હતા. કંપનીએ ત્યારબાદ વૈશ્વિક નિયમનકારો સાથે મળીને આ સલામતી ચિંતાઓને દૂર કરવા માટે કામ કર્યું, જેના કારણે વર્તમાન સફળ ટ્રાયલ ડિઝાઇન શક્ય બની.
ટ્રાયલના ઇતિહાસ ઉપરાંત, દવાની સંભવિત આડઅસરોમાં ચેપ, ખીલ, વાળના વિકાસમાં ફેરફાર અને નાકમાંથી રક્તસ્ત્રાવનું જોખમ શામેલ છે. કોઈપણ વિશેષ દવાઓની જેમ, લાંબા ગાળાની ક્લિનિકલ સફળતા માટે સલામતી દેખરેખ એક નિર્ણાયક પરિબળ રહે છે.
કંપની માટે આગામી પગલાં
આગળ જોતાં, Regeneron એ આ વર્ષના અંતમાં FOP ધરાવતા બાળકો માટે ટ્રાયલ્સ શરૂ કરવાની યોજના દર્શાવી છે. હાલની સારવાર પદ્ધતિઓમાંથી બજાર હિસ્સો મેળવવાની કંપનીની ક્ષમતા અને આવી વિશિષ્ટ ઉપચાર માટે નિયમનકારી અને સલામતી આવશ્યકતાઓને સંચાલિત કરવી એ વ્યવસાય માટે મુખ્ય નિરીક્ષણો રહેશે.