Whalesbook
FDA દ્વારા મંજૂરી રદ કરવાની દરખાસ્ત
FDA એ Amgen સામે મોટો નિયમનકારી પડકાર ઉભો કર્યો છે. FDA એ Tavneos (avacopan) દવાને બજારમાંથી પાછી ખેંચી લેવાની દરખાસ્ત કરી છે. આ પગલું દવાની અસરકારકતા અને તેના અરજી ડેટાની પ્રામાણિકતા અંગે મોટા મતભેદ સૂચવે છે, જે રોકાણકારોના વિશ્વાસ અને Amgen ની પાઇપલાઇનને અસર કરી શકે છે.
ડેટામાં છેતરપિંડીના ગંભીર આરોપો
યુ.એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA) એ Amgen ની Tavneos (avacopan) દવાને પાછી ખેંચવાની સત્તાવાર દરખાસ્ત કરી છે. 27 એપ્રિલ, 2026 ના રોજ લખેલા પત્રમાં, FDA એ જણાવ્યું કે તે હવે 'એવો નિષ્કર્ષ કાઢી શકતું નથી કે TAVNEOS માટે અસરકારકતાનો નક્કર પુરાવો ક્યારેય હતો'. એજન્સીનો મુખ્ય દલીલ એ છે કે 'નવી માહિતી, જે FDA થી છુપાવવામાં આવી હતી અને મંજૂરીના ત્રણ વર્ષથી વધુ સમય પછી FDA ને જાણ થઈ, તે દર્શાવે છે કે દવાની અસરકારકતાના નક્કર પુરાવાનો અભાવ છે, અને અરજીમાં હકીકતના અસત્ય નિવેદનો છે'. ખાસ કરીને, FDA એ મૂળ સ્પોન્સર ChemoCentryx દ્વારા પીવટલ ADVOCATE ટ્રાયલમાં 331 દર્દીઓમાંથી નવ માટે પ્રાથમિક એન્ડપોઇન્ટ પરિણામોને ફરીથી ચકાસવાની પ્રક્રિયા અંગે ચિંતાઓ વ્યક્ત કરી હતી. Amgen, જેણે ઓક્ટોબર 2022 માં ChemoCentryx નું અધિગ્રહણ કર્યું હતું, તેણે આંતરિક દર્દી ડેટા સાથેના મુદ્દાઓની જાણકારીનો ઇનકાર કર્યો છે.
સલામતીની ચિંતાઓ વધી, લિવરના ગંભીર કેસો
અસરકારકતા ઉપરાંત, ગંભીર સલામતીની ચિંતાઓ પણ ઉભરી આવી છે. માર્ચ 2026 સુધીમાં, FDA એ Tavneos સાથે સંભવિત કારણભૂત સંબંધ સૂચવતા દવાથી થતી લિવર ઈજા (DILI) ના 76 કેસ ઓળખ્યા છે. આમાં વેનિશિંગ બાઈલ ડક્ટ સિન્ડ્રોમ (VBDS) ના સાત કિસ્સાઓનો સમાવેશ થાય છે, જે યકૃતને કાયમી નુકસાન પહોંચાડી શકે છે. આ કેસોમાં આઠ મૃત્યુની જાણ કરવામાં આવી હતી. 31 માર્ચ, 2026 ના રોજ, FDA એ DILI ના આ ગંભીર પોસ્ટમાર્કેટિંગ કેસોની વિગતો આપતું ડ્રગ સેફ્ટી કમ્યુનિકેશન (DSC) જારી કર્યું, જેમાં મોટાભાગના જાપાન જેવા દેશોમાંથી આવ્યા હતા. જ્યારે હિપેટોટોક્સિસિટી (Hepatotoxicity) એ દવાની લેબલ પર ચેતવણી સાથેનો જાણીતો જોખમ છે, DSC એ VBDS ને ગંભીર ચિંતા તરીકે પ્રકાશિત કર્યું.
બજાર પર અસર અને નાણાકીય સ્થિતિ
Amgen એ જણાવ્યું છે કે તે Tavneos ને સ્વૈચ્છિક રીતે પાછી ખેંચવાનો ઇરાદો ધરાવતું નથી, અને 28 જાન્યુઆરી, 2026 ના રોજ FDA ને આ નિર્ણયની જાણ કરી હતી, જે 16 જાન્યુઆરી, 2026 ના પ્રારંભિક વિનંતી બાદ થયું હતું. આનાથી એક સ્થિતિ સર્જાઈ છે. Tavneos એ 2024 ના બીજા ક્વાર્ટરમાં $71 મિલિયન અને 2025 ના સંપૂર્ણ વર્ષ માટે $459 મિલિયન ની કમાણી કરી હતી, જે Amgen ની આવકનો લગભગ 1.2% હિસ્સો છે. 2026 માટે આશરે $600 મિલિયન નું વેચાણ અને 2031 સુધીમાં $1.2 બિલિયન નું પીક સેલ્સ (peak sales) અનુમાનિત હતું. 28 એપ્રિલ, 2026 ના રોજ લગભગ $344.60 પર ટ્રેડ થઈ રહેલા કંપનીના શેરનું માર્કેટ કેપિટલાઇઝેશન આશરે $185.77 બિલિયન અને P/E રેશિયો લગભગ 24.79 છે. Amgen એ 2025 માં $36.8 બિલિયન ની કુલ આવક (10% વૃદ્ધિ) સાથે મજબૂત નાણાકીય પરિણામો જાહેર કર્યા હતા અને 2026 માટે $37 બિલિયન થી $38.4 બિલિયન વચ્ચેની આવકની અપેક્ષા રાખે છે. જોકે, Tavneos ગુમાવવાની સંભાવના તેના દુર્લભ રોગ પોર્ટફોલિયો માટે નોંધપાત્ર પડકાર રજૂ કરે છે.
સ્પર્ધાત્મક પરિસ્થિતિ
Tavneos એ SEVERE ACTIVE ANCA-ASSOCIATED VASCULITIS (AAV) માટે મંજૂર થયેલ ઓરલ કોમ્પ્લિમેન્ટ C5a રિસેપ્ટર એન્ટાગોનિસ્ટ (oral complement C5a receptor antagonist) છે, જે દુર્લભ ઓટોઇમ્યુન રોગોનું જૂથ છે. સારવારના લેન્ડસ્કેપમાં રિટુક્સિમેબ (rituximab) જેવા સ્થાપિત બાયોલોજિક્સ (biologics) નો સમાવેશ થાય છે, જે ખૂબ અસરકારક છે અને ઘણીવાર રિમિશન ઇન્ડક્શન અને મેન્ટેનન્સ માટે પસંદ કરવામાં આવે છે. EGPA માટે, Nucala (mepolizumab) અને Fasenra (benralizumab) મંજૂર છે. ઉભરતી થેરાપીઓ અને તપાસ હેઠળના એજન્ટો BAFF અને IL-5 જેવા પાથવેને પણ લક્ષ્યાંકિત કરે છે. સલામતીની ચિંતાઓ અને અસરકારકતાના પ્રશ્નોને જોતાં, દર્દીઓ અને ચિકિત્સકો AAV માર્કેટમાં સ્પર્ધાત્મક દબાણ સાથે, સ્થાપિત વિકલ્પો તરફ વધુ ઝુકી શકે છે.
વિશ્વસનીયતા અને જોખમો
FDA ના છુપાયેલી માહિતી અને 'હકીકતના અસત્ય નિવેદનો' ના સ્પષ્ટ આરોપો સીધા Amgen ની વિશ્વસનીયતાને પડકારે છે. આ ChemoCentryx દ્વારા દવાના વિકાસ દરમિયાન સંભવિત ખોટી રજૂઆત સૂચવે છે, જેને Amgen એ અબજોમાં ખરીદી હતી. ગંભીર સલામતી પ્રોફાઇલ, જેમાં જીવલેણ લિવર ઈજાઓ અને વેનિશિંગ બાઈલ ડક્ટ સિન્ડ્રોમનો સમાવેશ થાય છે, તે દર્દીઓ માટે અસ્વીકાર્ય જોખમ રજૂ કરે છે અને નોંધપાત્ર જવાબદારી ઉભી કરે છે. યુરોપિયન મેડિસિન્સ એજન્સી (European Medicines Agency) પણ Tavneos ના ડેટાની અખંડિતતાની સમીક્ષા કરી રહી છે. $1.2 બિલિયન ના અનુમાનિત પીક સેલ્સ (peak sales) ધરાવતી દવાનું નુકસાન, ડેટા અખંડિતતાના મુદ્દાઓના કથિત આરોપોથી થયેલા પ્રતિષ્ઠાને નુકસાન સાથે મળીને, Amgen ની ભવિષ્યની પાઇપલાઇન મંજૂરીઓ અને અધિગ્રહણો (acquisitions) માં વધુ રોકાણકાર શંકા તરફ દોરી શકે છે. બાયોટેક સેક્ટરમાં નિયમનકારી તપાસમાં વધારો આવા ખુલાસાઓને ખાસ કરીને નુકસાનકારક બનાવે છે.
આગળનો દૃષ્ટિકોણ
FDA દ્વારા અંતિમ નિર્ણયની રાહ જોવા દરમિયાન, Amgen દર્દીઓની સુરક્ષા પર ભાર મૂકતાં FDA સાથે તેના આગામી પગલાંની સમીક્ષા કરી રહ્યું છે. એજન્સીએ આરોગ્ય સંભાળ વ્યવસાયિકોને દર્દીઓ સાથે Tavneos અને વૈકલ્પિક સારવારની ચર્ચા કરવાની સલાહ આપી છે. FDA ના મક્કમ વલણ અને સલામતી ડેટામાં વૃદ્ધિને જોતાં, યુ.એસ. માર્કેટમાં Tavneos ની લાંબા ગાળાની હાજરી અનિશ્ચિત જણાય છે, જે Amgen ના આવકના લક્ષ્યાંકો અને દુર્લભ રોગ વિભાગના દૃષ્ટિકોણને અસર કરી શકે છે.