Whalesbook
રોજની દવાઓથી એક જ ઇન્ફ્યુઝન સુધીનો બદલાવ
હૃદય રોગની સારવારનું ક્ષેત્ર રોજ લેવાતી દવાઓ અને નિયમિત ઇન્જેક્શન્સથી કાયમી આનુવંશિક ફેરફારો તરફ વળી રહ્યું છે. Eli Lilly એ European Atherosclerosis Society congress માં VERVE-102 પર નવા ડેટા રજૂ કર્યા, જે સૂચવે છે કે આ સંક્રમણ શક્ય બની રહ્યું છે. આ થેરાપી PCSK9 જનીનની પ્રવૃત્તિ ઘટાડવા માટે બેઝ એડિટર (base editor) નો ઉપયોગ કરે છે, જે હાઈ LDL કોલેસ્ટ્રોલમાં મુખ્ય પરિબળ છે. તેનો ઉદ્દેશ્ય અમુક આનુવંશિક હાઈ કોલેસ્ટ્રોલ ધરાવતા લોકો અને હૃદય રોગની શરૂઆત ધરાવતા દર્દીઓ માટે "one-and-done" (એક જ વારમાં પૂરું) ઉપચાર પૂરો પાડવાનો છે.
આશાસ્પદ ડેટા અને કંપનીનું સંકલન
સ્ટાન્ડર્ડ કોલેસ્ટ્રોલ દવાઓથી વિપરીત, જેમાં દર્દીઓએ તેને સતત લેવી પડે છે, VERVE-102 તેના આનુવંશિક પદાર્થને સીધા લીવર સુધી પહોંચાડવા માટે નાના ફેટ-આધારિત કણો (fat-based particles) નો ઉપયોગ કરે છે. સૌથી વધુ ડોઝમાં LDL કોલેસ્ટ્રોલમાં 62% નો ઘટાડો જોવા મળ્યો, જે Amgen ની Repatha જેવી હાલની PCSK9 દવાઓ સાથે સ્પર્ધાત્મક પરિણામ છે. Eli Lilly એ VERVE-102 ના ડેવલપર Verve Therapeutics ને $1.3 બિલિયન સુધીમાં હસ્તગત કર્યું, જેનાથી જેનેટિક મેડિસિન (genetic medicine) ક્ષેત્રે તેની સ્થિતિ મજબૂત બની છે. કંપની તેની નોંધપાત્ર નાણાકીય શક્તિ, લગભગ $1 ટ્રિલિયન ના માર્કેટ કેપ સાથે, આશાસ્પદ અર્લી-સ્ટેજ બાયોટેક પ્રોજેક્ટ્સમાં રોકાણ કરવા માટે ઉપયોગ કરી રહી છે.
કાયમી DNA ફેરફારોના જોખમો
જ્યારે કોલેસ્ટ્રોલને કાયમ માટે ઘટાડવાનો વિચાર આકર્ષક છે, ત્યારે તેમાં લાંબા ગાળાના જોખમો પણ રહેલા છે. કારણ કે બેઝ એડિટિંગ વ્યક્તિના DNA માં કાયમી ફેરફાર કરે છે, વૈજ્ઞાનિકો જીનોમમાં સંભવિત અનિચ્છનીય ફેરફારો વિશે સાવચેત છે. ભૂતકાળમાં સંબંધિત થેરાપીઓએ ડિલિવરી પદ્ધતિથી થતી બળતરા (inflammation) જેવી સમસ્યાઓનો સામનો કર્યો હતો. પ્રારંભિક ટ્રાયલમાં લાંબા ગાળાના સરખામણી જૂથ (comparison group) નો અભાવ હતો, જેના કારણે કોઈપણ દુર્લભ હૃદય ઘટનાઓ (rare heart events) માટે સારવારને જવાબદાર ઠેરવવાનું મુશ્કેલ બન્યું હતું. મોટા અભ્યાસોમાં અનિચ્છનીય DNA ફેરફારો અથવા લીવરની સમસ્યાઓના કોઈપણ સંકેત કડક નિયમનકારી સમીક્ષા તરફ દોરી શકે છે અને સંભવતઃ ટ્રાયલને અટકાવી શકે છે.
VERVE-102 માટે આગળ શું?
Eli Lilly 2026 ના અંત સુધીમાં VERVE-102 માટે ફેઝ 2 (Phase 2) અભ્યાસ શરૂ કરવાની યોજના ધરાવે છે. અત્યાર સુધી દર્શાવેલ અસરકારકતા હકારાત્મક છે, પરંતુ થેરાપીની સફળતા તેની લાંબા ગાળાની સલામતી અને વર્તમાન સારવાર કરતાં સ્પષ્ટ ખર્ચ લાભ પ્રદાન કરે છે કે કેમ તેના પર નિર્ભર રહેશે. Eli Lilly અન્ય હૃદય-સંબંધિત થેરાપીઓ પણ વિકસાવી રહ્યું છે, જેમાં VERVE-201 નો સમાવેશ થાય છે, જે એક અલગ જનીનને ટાર્ગેટ કરે છે. આ નવી કાર્ડિયોવાસ્ક્યુલર (cardiovascular) અને મેટાબોલિક (metabolic) સારવારમાં બજારનું નેતૃત્વ કરવાની વ્યાપક વ્યૂહરચના દર્શાવે છે.